6 月 4 日，NMPA 官网显示，威凯尔申报的 1 类小分子靶向抗肿瘤创新药「安瑞曲替尼」获批上市，适用于满足下列条件的成人和 12 岁及以上青少年实体瘤患者：携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因；患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。该申请曾被 CDE 纳入优先审评。

截图来源：NMPA 官网

在肿瘤治疗领域，NTRK 融合基因被称为「钻石靶点」，其特点在于「不限癌种」，在包括软组织肉瘤、肺癌、结直肠癌、乳腺癌、甲状腺癌等数十种成人和儿童肿瘤中均有出现。

安瑞曲替尼（研发代号：VC004）是威凯尔开发的 1 类小分子靶向抗肿瘤创新药，属于新一代 TRK 抑制剂，具备以下差异化优势：
独特的 II 代抗耐药机制：基于体外激酶测试结果，安瑞曲替尼对比同靶点I代药物，不仅具备相当 TRK 野生型靶向抑制活性，而且具备抗I代药物耐药机制，对于 TRK 突变型激酶抑制能力达到 nM 级。

兼具初治与经治显著疗效：基于单臂 II 期关键临床研究结果，安瑞曲替尼展现出较 I 代药物更高临床应答率 ORR，而且在 TRK TKI 经治患者中同样达到良好的治疗效果，可见药物发现阶段的差异化优势得到临床研究的进一步验证。

更良好的临床安全性：大于等于 3 级的 TRAE 发生率较同靶点药物显著下降，且无致命性 TRAEs 发生。

安瑞曲替尼胶囊在 I/II 期临床研究中展现出色疗效与良好安全性，其 I 期临床试验（登记号：NCT04614740）数据已在 2024 年 ASCO 大会上进行公布。在 2020 年 12 月 4 日至 2023 年 12 月 31 日期间，共 51 例患者接受治疗。结果显示：

在 50 mg BID 剂量下，在既往未接受过 TRK TKI 治疗的患者（n=26）中，经确认和经确认+未确认的总缓解率分别为 65.4%（95% CI，44.3% 至 82.8%）和 80.8%（95% CI，60.6% 至 93.4%）。

既往接受过 TRK TKI 治疗后病情进展的 3 例患者中，有 2 例肿瘤缩小，其中 1 例达到部分缓解（39.6%）。

基线时存在脑转移的 8 例患者中，1 例颅内病灶缩小 48.4%，1 例缩小 25%，另有 2 例非靶病灶在治疗 4 个月后消失。

中位缓解持续时间（DoR）或无进展生存期尚未达到，但 23.8% 的初治 TRK TKI 患者的缓解持续时间≥12 个月（DoR 最长可达 27.6 个月）。

安全性方面，98.0%（50/51）的患者发生治疗相关不良事件（TRAE），且大多数为 1-2 级。未发生致命性 TRAE。最常见的 TRAE（≥20%）与第一代 TRK TKI 的安全性特征一致。

现有数据充分验证该药物不仅对初治患者效果显著，对耐药患者和难治性脑转移患者同样具有突出优势。同时，该药已布局全球市场，美国 FDA 已批准 IND 申请。

结语

Insight 数据库显示，除了安瑞曲替尼以外，诺诚健华新一代 TRK 抑制剂佐来曲替尼已于 2025 年 12 月获得 NMPA 批准上市，这也是中国首款自主研发的新一代 TRK 抑制剂。本次安瑞曲替尼获批上市，成为国内第二款，两款广谱抗癌药的出现，为患者带来了新的治疗选择。