4 月 10 日，NMPA 官网显示，荣昌生物 HER2 ADC「维迪西妥单抗」获批一项新适应症，用于联合特瑞普利单抗治疗 HER2 表达的局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）患者，HER2 表达定义为 HER2 免疫组织化学检查结果为 1+、2+ 或 3+（受理号：CXSS2500072）。

截图来源：NMPA 官网

维迪西妥单抗是荣昌生物自主研发的中国首个原创 ADC 药物，通过靶向作用机制，不仅能杀伤 HER2 高表达肿瘤细胞，还可通过「旁观者效应」攻击邻近 HER2 低表达细胞，此前已在国内获批 4 项适应症，本次是维迪西妥单抗获批的第 5 项适应症：

至少接受过 2 种系统化疗的 HER2 过表达局部晚期或转移性胃癌；

既往接受过系统化疗且 HER2 过表达局部晚期或转移性尿路上皮癌；

既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的 HER2 阳性且存在肝转移的晚期乳腺癌；

用于治疗既往在转移性疾病阶段接受过至少一种系统治疗的，或在辅助化疗期间或完成辅助化疗之后 12 个月内复发的，不可切除或转移性 HER2 低表达（IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）且存在肝转移的成人乳腺癌患者。

本次新适应症获批是基于一项在中国开展的随机、平行对照、多中心 III 期临床研究（RC48-C016）的积极结果。

该研究旨在评价维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗一线治疗 HER2 表达尿路上皮癌的疗效与安全性，由北京大学肿瘤医院郭军教授及中国医学科学院肿瘤医院周爱萍教授共同担任主要研究者。研究于 2022 年 6 月启动，全国 74 家临床研究中心参与，共入组 484 例受试者。

2025 年 5 月，荣昌生物宣布，RC48-C016 研究在预先设定的独立数据监察委员会（IDMC）中期分析中显示强阳性结果，达到无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的两项主要研究终点，研究结果具有统计学显著差异和重大临床获益。

在主要亚组分析中，不论患者是否适合接受顺铂治疗以及不论 HER2 表达水平，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗相比化疗均显著改善 PFS 和 OS。且安全性良好，不良反应可控。

该研究的详细数据代表中国泌尿肿瘤领域首次荣登 2025 ESMO 大会主席论坛，并同步全文在线发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。截至 2025 年 3 月 31 日的研究结果显示：

维迪西妥单抗联合治疗组的中位 PFS 达到 13.1 个月，显著优于化疗组的 6.5 个月，肿瘤无进展生存中位时间与化疗相比翻倍，疾病进展或死亡风险降低 64%（风险比 HR=0.36，P<0.0001）。

在生存中期分析中，维迪西妥单抗联合治疗组的中位 OS 为 31.5 个月，对比含铂化疗组的 16.9 个月，不仅将延缓疾病进展转化为长期生存获益，且获得了超越化疗近乎一倍的总生存时间，患者死亡风险降低 46%（HR=0.54，P<0.0001）。

由 BIRC 评估的 ORR 在维迪西妥单抗联合治疗组高达 76.1%，远超化疗组的 50.2%；疾病控制方面，维迪西妥单抗联合治疗组的 DCR 高达 91.4%，远超化疗组的 77.6%。

在主要亚组分析中，不论患者是否适合接受顺铂治疗、HER2 表达状态及肿瘤发生部位等，中位 PFS 时间和中位 OS 时间与含铂化疗相比均具有显著改善。

此外，该联合方案所展现的安全性更优。维迪西妥单抗联合治疗组≥3 级治疗相关不良事件总体发生率仅为 55.1%，显著低于化疗组的 86.9%。

研究者表示，RC48-C016 研究是全球首个在 HER2 表达中国 mUC 患者一线治疗中，证实 HER2 ADC 联合免疫显著优于标准含铂化疗的大型 III 期随机对照临床研究。本次该适应症的获批，将成为中国 mUC 患者新的一线治疗标准。

据 Insight 数据库统计，当前全球已有超 40 个临床阶段 HER2 ADC 项目（排除非积极）在研，其中在国内获批上市的已有 5 款之多，而维迪西妥单抗作为首个国产 HER2 ADC，目前已经在尿路上皮癌、乳腺癌、胃癌等癌种上做了深度且差异化的布局，并在单药适应症不断扩宽的同时，积极探索与其他药物的联合应用。

在尿路上皮癌方面，维迪西妥单抗作为中国首个获批该适应症的 ADC 药物，此前已经被 NMPA 批准单药后线治疗 HER2 过表达人群。本次联合免疫治疗推进至一线，标志着维迪西妥单抗在尿路上皮癌治疗领域取得了新的突破，为晚期尿路上皮癌患者带来可供选择的新治疗方案。