12 月 11 日，NMPA 官网显示，诺诚健华 1 类新药「佐来曲替尼」在国内获批上市，用于治疗携带 NTRK 融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12 周岁 ≤ 年龄 < 18周岁）患者（受理号：CXHS2500028）。

截图来源：NMPA 官网

NTRK 融合基因可见于各种类型的成人及儿童肿瘤。在部分罕见肿瘤中，例如唾液腺癌、分泌型乳腺癌、婴儿纤维肉瘤等，发生率超过 90%。中国新发的携带 NTRK 融合基因的肿瘤人群预估每年 6500 例，目前缺乏有效的治疗手段，存在未被满足的临床需求。

佐来曲替尼（曾用名：卓乐替尼；研发代号：ICP723）是诺诚健华自主研发的泛 TRK 抑制剂，不仅能够有效抑制 TRKA、TRKB、TRKC，而且能够有效抑制 TRKA 的耐药性突变 G595R 和 G667C等，可以克服第一代 TRK 抑制剂的获得性耐药。

目前，诺诚健华已经完成了针对 NTRK 融合基因阳性的晚期实体瘤成人和青少年患者的关键注册临床试验（登记号：NCT05745623），该试验的主要疗效终点是 IRC 评估的 ORR。

在 临床研究中，佐来曲替尼展示了卓越的有效性和安全性，IRC 评估的 ORR 为 89.1%，DCR 为96.4%，24个月PFS率为77.4%，24个月OS率为90.8%。同时该药可以克服第一代 TRK 抑制剂的耐药性。

此外，佐来曲替尼针对儿童患者（2 周岁≤年龄<12 周岁）的注册临床试验正在进行中。

值得一提的是，该药已被 CDE 纳入「儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）」。这是 CDE 组织制定并于今年 5 月发布正式实施，旨在就抗肿瘤药物儿童人群研究过程中技术难点提供针对性指导，提高儿童抗肿瘤药物的研发效率。