2025年7月28日，Ascendis Pharma宣布美国FDA批准其长效生长激素药物TransCon hGH（lonapegsomatropin-tcgd）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗成人生长激素缺乏症（GHD）。该药物此前已获FDA批准用于儿童GHD患者。

TransCon hGH基于Ascendis专有的TransCon技术平台开发，是一种创新型人生长激素前药。其独特机制在于：

· 精准释放：通过每周单次注射，在体内可控释放未经修饰的天然生长激素；

· 生物等效性：释放的激素与内源性激素结构完全一致，生物活性和作用机制等同于日制剂；

· 依从性提升：年注射次数从365次降至52次，治疗天数减少86%。

此次成人适应症获批基于关键Ⅲ期foresiGHt试验：

· 研究设计：纳入259例23-80岁GHD患者，按1:1:1随机分组，接受TransCon hGH（周制剂）、安慰剂或日制剂生长激素（如Genotropin®）对照治疗；

· 疗效数据：第38周时，TransCon hGH组显著达成主要终点（躯干脂肪减少）、关键次要终点（瘦体重增加）及胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平正常化率；

· 安全性：整体耐受性良好，无治疗相关停药事件。