当地时间 2025 年 7 月 28 日，Ascendis Pharma 公司宣布，美国 FDA 已批准其长效生长激素药物 TransCon hGH（lonapegsomatropin-tcgd）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗成人生长激素缺乏症（GHD）。此前该药已获得 FDA 批准用于治疗儿童 GHD 患者。

TransCon hGH 是依托 TransCon 专利技术平台开发的一种人生长激素前药，其作用机制具有独特优势。区别于传统长效生长激素类似物，该药通过每周一次注射，在体内以可控方式缓慢释放未经修饰的天然人生长激素。释放的生长激素与内源性激素结构完全一致，生物活性、作用机制及生理分布均与临床广泛使用的日制剂相同，从根本上保障了安全性与有效性。

基于 TransCon 技术的每周给药方案，使用 TransCon hGH 的患者年注射次数从 365 次降至 52 次，注射天数减少 86%，显著提升治疗依从性。

成人生长激素缺乏症的显著特征包括异常的身体成分、血脂异常和胰岛素抵抗，这些症状使患者易患严重的并发症，例如代谢综合征、心血管风险增加，以及生活质量下降。此次获批的成人 GHD 适应症主要基于 foresiGHt 试验的结果，该试验旨在对比每周一次 TransCon hGH 疗法与每周一次安慰剂及每日一次阳性对照药物在成人 GHD 患者中的有效性与安全性。

这项研究共纳入 259 例年龄在 23 至 80 岁之间的 GHD 成人受试者，按 1:1:1 比例随机分配至不同组别，按年龄与雌激素摄入情况调整剂量，接受固定剂量的 TransCon hGH、安慰剂或活性对照药物的治疗。TransCon hGH 与日制剂的每周给药剂量相当。

数据显示，第 38 周时，TransCon hGH 组达到研究主要终点和关键次要终点。与安慰剂相比，TransCon hGH 组在第 38 周时躯干脂肪较基线显著减少，全身瘦体重显著增加。安全性上，总体耐受性良好，无治疗相关停药事件。

此前，TransCon hGH 已以商品名 Skytrofa 获美国 FDA 与欧盟 EMA 批准，是欧美首个每周一次给药的长效生长激素，用于治疗儿童及青少年 GHD。

此前，维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）获 Ascendis 独家授权，拥有 TransCon hGH 在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。2024 年 3月，中国 NMPA 受理其儿童 GHD 适应症上市申请。