胃肠间质瘤（GIST）是最常见的间叶源性肿瘤之一。晚期GIST患者中超过75%存在干细胞因子受体（Kit）/血小板源性生长因子受体（PDGFRA）基因激活突变。Kit和PDGFRA基因均编码Ⅲ型受体酪氨酸激酶，其病理性突变使得激酶失去抑制而自动激活。伊马替尼（imatinib）是一种酪氨酸激酶抑制剂，既往研究显示，伊马替尼治疗转移性GIST具有较好的疗效，但对患者长期生存影响仍不明确。

近期，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）旗下杂志《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology）发表BFR14试验长期随访研究结果，表明晚期GIST患者接受伊马替尼治疗后，13.1%的患者实现20年长期生存，其中携带Kit外显子11突变、女性、原发肿瘤较小的患者更具生存优势，而转移灶完全切除或达到完全缓解的患者中位生存期（OS，超14年）较所有患者中位OS达到了翻倍。

BFR14试验始于2002年，这项多中心Ⅲ期研究纳入晚期/不可切除GIST成人患者434例，患者持续接受400 mg伊马替尼治疗，若病情发生进展，则增加剂量至600 mg。

研究结果显示，中位随访219个月期间，所有患者中位OS为75.3个月（约6.3年）。5年、10年、15年和20年OS率分别为56%、33.9%、19.8%和13.1%。

此外，相比于男性（64.6个月）、原发灶位于其他部位（49.4个月）、肿瘤直径＞5 cm（54.7个月）、携带Kit外显子9突变者（68.7个月），女性（100.6个月）、原发灶位于胃部（100.3个月）、肿瘤直径≤5 cm（108.8个月）、携带Kit外显子11突变者（107.5个月）的中位OS均显著更长。

9.2%的患者实现转移灶R0切除，其中位OS为173.8个月（14.8年），显著优于R1切除（边缘切除）或R2切除（不完全切除）的患者。所有患者中，共有24.9%达到完全缓解、39.9%达到部分缓解。相比于部分缓解或病情稳定的患者，完全缓解患者的中位OS更长（171.6个月，约14年）。这些患者中位OS较所有患者中位OS实现翻倍。

总之，本次中位时间超18年随访结果显示，伊马替尼可为超过10%的晚期GIST患者带来20年的生存获益。未来应考虑对开发合适的预测工具，以早期发现更可能从伊马替尼治疗中长期获益的患者。