6月13日，默沙东（MSD）宣布其PD-1抑制剂帕博利珠单抗已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，和仑伐替尼联合经动脉化疗栓塞（TACE），用于治疗不可切除的非转移性肝细胞癌患者。此次新适应症的获批是基于3期期临床试验LEAP-012研究的数据。

中国国家癌症中心发布最新数据显示，2022年中国肝癌新发病例36.77万，死亡病例31.65万，是中国第四大高发和第二大死亡癌种。肝癌患者五年生存率仅为10%左右，患者就诊时大约70%为中晚期，已经失去根治性治疗手术切除机会。TACE作为目前重要的治疗手段，但仍然存在亟待满足的巨大的医学需求。

默沙东新闻稿表示，此前帕博利珠单抗注射液已获批单药用于既往接受过索拉非尼或含奥沙利铂化疗的肝细胞癌患者。此次帕博利珠单抗与仑伐替尼联合TACE新适应症的获批，是基于国际多中心临床试验LEAP-012研究数据，其中入组中国患者占比43.3%，这也是该适应症的全球首次获批，将为中国肝细胞癌的临床治疗带来新的选择。

LEAP-012研究是一项随机、双盲、3期试验，纳入了全球33个国家480例Child-Pugh A级肝癌患者（即不适合治愈性治疗，但适合TACE）。研究人员以1：1的比例随机将患者分配接受TACE+仑伐替尼+帕博利珠单抗（237例）或TACE+双联安慰剂（243例）。所有患者中位年龄为66岁，其中83%为男性，17%为女性。

研究结果显示，相比于使用TACE+双联安慰剂的患者，采用TACE+帕博利珠单抗+仑伐替尼方案的患者，无进展生存期为14.6个月，疾病进展和死亡风险降低了34%；24个月总生存率为75%，死亡风险降低了20%。安全性方面，TACE+仑伐替尼+帕博利珠单抗组和TACE+双联安慰剂组分别有71%和76%的患者发生3级及以上不良事件，以高血压、血小板计数降多见，且分别有4例和1例患者因治疗相关不良事件死亡。