6月12日，康诺亚宣布，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授团队在《新英格兰医学杂志》（NEJM，IF=96.3）在线发布了题为"BCMA-Targeted T-Cell Engager for Autoimmune Hemolytic Anemia after CD19 CAR T-Cell Therapy"的研究成果。该研究首次报告了2例接受自体CD19 CAR-T细胞治疗后再次复发的多线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者，通过康诺亚自主研发的CM336（BCMA x CD3双抗）挽救治疗成功。该研究结果表明，CM336在治疗严重的复发/难治性自身免疫性溶血性贫血中展现出优异的初步疗效和安全性，有望成为AIHA等自身免疫性疾病的新型治疗方案。

自身免疫性溶血性贫血（AIHA）发病率高、患病率高，难治/复发患者占比高。约50%的患者经一线糖皮质激素、二线CD20单克隆抗体及多种常规免疫抑制剂治疗后，出现多轮次的复发且不能摆脱药物依赖。疾病影响患者生活质量，患者常有血栓形成、严重感染、股骨头坏死等，致残、残死风险高达10-30%，临床亟需创新治疗突破。

该研究中，2例AIHA患者在接受CM336治疗前已接受过包括糖皮质激素、脾切除术、抗CD20抗体、BTK抑制剂和CD19 CAR-T细胞疗法等多种治疗，但疾病仍最终复发或进展为难治。

研究结果显示，2例患者在接受CM336治疗后溶血明显改善：

• 第1例患者在第13天达部分缓解，第17天血红蛋白水平恢复正常；第2例患者在第19天达部分缓解，第21天达完全缓解，治疗期间未接受其他药物治疗。

• 2例患者溶血指标（网织红细胞百分比、乳酸脱氢酶、间接胆红素）均明显下降，并维持至随访6个月持续处于无治疗缓解中。

• 不良反应仅观察到1级皮肤硬结及低丙球蛋白血症，未见其他严重不良反应，未发生细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或感染事件，整体安全性良好。

研究整体显示，CM336在治疗既往接受过多种治疗的复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者中表现出令人惊喜的初步疗效，患者病情能够得到快速控制且可达到半年以上的持续缓解，同时安全性良好。

康诺亚新闻稿表示，本研究首次展示了BCMA x CD3双抗在CD19 CAR-T复发后的AIHA患者中获得治疗成功，表明BCMA靶点的治疗不仅可以作为靶向CD19治疗的挽救治疗策略，也为常规免疫抑制剂二线治疗失败的AIHA患者开展靶向BCMA的临床研究提供了依据。CM336有望为此类患者提供一种极具应用前景的新型治疗选择。

康诺亚于2024年11月与Ouro Medicines订立独家许可协议，授予Ouro Medicines在全球（不包括中国内地、香港、澳门及台湾地区）研究、开发、生产、注册及商业化CM336的独家权利。基于此次《新英格兰医学杂志》发表的积极研究数据，Ouro Medicines计划于2025年下半年启动针对该疾病的临床研究，并计划于2025年6月14日欧洲血液学协会（EHA）年会以海报形式报告CM336相关数据，重点介绍其在复发/难治性多发性骨髓瘤试验中的安全性与疗效数据，及其在自身免疫性血细胞减少症中的潜在应用。

同时，康诺亚正加速推进CM336在中国国内的临床开发，用于治疗原发性轻链型淀粉样变性的2期临床研究已获得CDE批准；用于治疗自身免疫性血细胞减少症的临床研究也在积极准备中，通过加速推进多种适应症研究，进一步提升该候选药物的开发进度和未来潜力。