Apellis Pharmaceuticals与Sobi近日公布其3期VALIANT研究开放标签期的新数据，该试验评估Empaveli（pegcetacoplan）在治疗C3肾小球病（C3G）及原发性免疫复合物性膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）中的疗效与安全性。结果显示，与安慰剂相比，Empaveli在第26周实现了蛋白尿下降达68%，差异具有统计学意义。这一疗效在治疗持续一年后仍得以维持。同时，接受Empaveli治疗的患者在估算肾小球滤过率（eGFR）指标上显示出肾功能的持续稳定。

此外，在开放标签期开始时从安慰剂转为Empaveli治疗的患者，也观察到与试验早期用药组相近程度的蛋白尿下降与肾功能稳定改善，进一步验证了该药在不同起始时间下的一致的疗效表现。Empaveli整体安全性良好，耐受性与既往研究结果一致，未发现新的安全性信号，支持其在该类补体介导性肾病中的持续开发潜力。美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）正在对该药物用于肾病的监管申请进行审评。

Empaveli是一款靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。2021年5月，Empaveli获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。2023年2月，它获得FDA批准用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。值得一提的是，这款药物被行业媒体Evaluate评为2023年有望获批的十大潜在重磅疗法之一。