Alnylam Pharmaceuticals日前宣布，欧盟委员会（EC）已批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者。根据新闻稿，这一批准使Amvuttra成为获得EC批准可用于治疗ATTR-CM及遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病（polyneuropathy）的首个RNAi疗法。

此次批准主要基于关键3期HELIOS-B研究的积极结果。该研究为一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心全球试验。分析显示，Amvuttra在总体和单药治疗人群中均达成所有10项预设的主要与次要终点，显著降低全因死亡与复发性心血管事件，同时改善6分钟步行距离、健康状态、生活质量（KCCQ评分）以及心力衰竭症状与严重程度（NYHA分级）。在总体人群中，与安慰剂相比，Amvuttra在主要复合终点（全因死亡和复发性心血管事件）方面实现了28%的风险降低。在一项预设的次要终点分析中，包括最长36个月的双盲期及6个月的开放标签延长期，该患者群体的死亡率显著下降了36%，进一步印证其临床益处。