5月20日，圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研发的靶向CFB的小核酸（siRNA）药物SGB-3383注射液临床试验申请已于近日获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，拟用于治疗补体介导的肾脏疾病（包括IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、非典型溶血尿毒综合征等）。

截图来源：CDE官网

补体系统是机体固有免疫的重要组成部分，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能。补体系统的激活有三种途径：经典途径、替代途径和凝集素途径。补体B因子（Complement Factor B，CFB）作为补体替代途径中的重要组成部分，是参与补体活化的一个关键成分，在细胞损伤及炎症过程中均起到重要作用。CFB参与了多种疾病的发生发展，目前研究发现CFB与非典型溶血性尿毒症、年龄相关性黄斑变性、心血管疾病、肿瘤等疾病相关。靶向CFB的疗法，通过调节补体活化，可能在治疗多种替代途径功能异常导致的疾病的同时，不影响其它补体途径介导的对微生物入侵的免疫反应，在降低患者感染风险方面显示出潜在的治疗效果。

根据圣因生物新闻稿介绍，SGB-3383是一款靶向CFB的RNAi疗法，通过RNAi抑制肝脏中CFB的表达，从而治疗补体介导的肾脏疾病。临床前试验数据表明，SGB-3383能显著且持久地降低肝脏和血液中CFB的水平，同时具有良好的安全性和耐受性。

针对补体相关疾病，除SGB-3383外，圣因生物靶向补体C3的在研siRNA药物SGB-9768也在临床前和1期临床试验中都取得了积极结果，展示出更强的蛋白敲降活性和作用持久性，现已推进至临床2期。