5月14日，信念医药宣布，帕金森病（PD）基因治疗药物BBM-P002注射液的临床试验申请（IND）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可。BBM-P002注射液利用AAV载体将多巴胺合成所需的表达基因递送到患者大脑壳核中持续表达，有望实现“一次给药、长期有效”的帕金森病治疗。

帕金森病是全球第二大神经退行性疾病。其自然病程可长达20年，临床核心症状包括运动迟缓、静止性震颤、肌肉僵直、姿势平衡障碍等运动症状，且前驱期即可出现便秘、嗅觉减退、快动眼睡眠行为障碍、抑郁、淡漠、认知和精神障碍等非运动症状。目前PD治疗方法包括药物治疗、手术治疗、肉毒毒素治疗、运动疗法、心理干预、照料护理等。但该疾病的治疗仍存在极大未被满足的需求。

BBM-P002注射液是一款AAV基因治疗药物。通过脑立体定向注射技术，基于具有神经系统高亲和性的工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到大脑双侧壳核，使多巴胺合成所需基因在大脑纹状体区域长期高水平地表达，有望实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。

2023年2月，BBM-P002注射液研究者发起的临床研究（IIT）启动；2025年5月，BBM-P002注射液获得临床试验默示许可。根据信念医药新闻稿介绍，本次临床试验是一项开放、单次给药临床研究，旨在评估立体定向双侧壳核注射BBM-P002注射液在原发性帕金森病受试者中的安全性和有效性。BBM-P002使用了信念医药自主研发的工程化衣壳，其神经系统递送效率更高，临床拟用剂量低于同类腺相关病毒（AAV）基因治疗产品。