2024年6月24日 ，EG 427，致力于开发基于其独特的非复制 HSV-1载体平台的治疗神经科流行疾病的精确DNA药物生物技术公司，宣布一项1b/2a期研究正在美国两家领先机构启动。
EG110A 是一种不可复制的 HSV-1 载体，旨在选择性地抑制导致膀胱肌肉过度活动的关键膀胱感觉神经元的信号，同时保留运动神经元并保持正常的膀胱功能。NDO 是一种常见的膀胱排尿功能障碍，主要由 SCI 和其他神经退行性疾病（如多发性硬化症或帕金森病）引起。NDO 会导致无法控制的尿失禁、肾脏损伤风险以及尿路感染，5%-10% 的 SCI 患者会因此而死亡。大多数（70%-84%）SCI1 患者都会受到 NDO 的影响，估计全球共有 300,000-400,000 名患者。这对他们的生活质量有很大影响。据欧洲泌尿学协会最近估计，NDO 和其他适应症（如膀胱过度活动症）引起的尿失禁在欧洲造成的经济负担日益加重，每年超过 400 亿欧元。EG 427 首席医疗官、医学博士 Cornelia Haag-Molkenteller 说："NDO 是一种严重的膀胱疾病，治疗方案有限。临床前研究结果显示，有明确的证据表明，与现有疗法相比，EG110A 能显著改善医疗效果。这些数据表明，使用 EG110A 治疗一个疗程就有可能产生持久疗效，而且不会影响膀胱功能。我们很高兴能将这一前景广阔的产品推向临床。""我们的首个产品获得 IND 批准是 EG 427 的一个重要里程碑，它为 EG110A 的临床开发开辟了道路，EG110A 可用于一系列医学上重要但被忽视的神经-泌尿学病症。这是在将基因疗法的潜在益处带给大量神经神经病学疾病人群方面向前迈出的一步。《柳叶刀神经病学》的一项研究发现，神经系统疾病影响着全球约30亿人，即约三分之一的人，而他们的医疗需求却得不到满足。EG 427正在基于其专有的非复制性 HSV 载体平台构建一系列产品来治疗这些疾病，该平台特别适合以安全且持久的方式靶向神经细胞。
EG 427是第二家将非复制性HSV-1（nrHSV-1）载体带入临床开发的公司，其新药研究（IND）将于2024年6月获得美国食品药品管理局（FDA）批准。这将是此类载体的首次人体试验，主要针对基于感觉神经元的疾病。产品 EG110A 可治疗多种严重膀胱疾病，如神经源性膀胱 (NDO) 和膀胱过度活动症 (OAB)，有望大大改善现有疗法，为患者提供更好的治疗，降低医疗系统的成本。该公司的独特平台可提供精确的神经治疗药物，用于治疗外周和中枢神经系统的常见疾病。其载体可以在特定区域实现病灶转导，然后通过复杂的调控元件控制，在目标神经元亚群中选择性表达转基因。nrHSV-1载体具有临床安全性和重复给药的可能性，其巨大的有效载荷容量既可用于长期基因治疗，也可用于一体化基因编辑方法。
