日前，诺华（Novartis）公布关键3期REMIX-1和REMIX-2试验的最新长期疗效数据，这两项试验评估其在研布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂remibrutinib在H1抗组胺药不能充分控制症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）患者中的疗效与安全性。分析显示，患者最早在接受remibrutinib治疗一周后其CSU症状便获得改善，并持续至52周。诺华打算自2024年下半年开始向全球监管单位提交remibrutinib用于CSU的批准申请，并继续检视该药物用于治疗多种免疫介导疾病的作用。

慢性自发性荨麻疹是一种难以预测的严重皮肤疾病，影响0.5-1%的全球人群。其特征为出现瘙痒、疼痛性荨麻疹、或/和肿胀，持续至少6周，且发生原因未知。由于CSU的严重程度和不可预测性，对患者的生活质量造成严重影响。H1抗组胺药是CSU的一线治疗药物，然而约60%患者的症状通过单用抗组胺药的控制结果不佳，在用药后持续存在CSU症状。BTK是组胺释放的核心酶，当自发激活时，在CSU相关的衰弱症状中起关键作用。 

在试验第52周所评估的最新3期REMIX-1和REMIX-2长期数据显示： 

如同之前第12周的数据，在第24周时，remibrutinib与安慰剂相比显著改善患者症状，包括在每周荨麻疹活动评分（UAS7）、每周瘙痒严重程度评分（ISS7）和每周荨麻疹严重程度评分（HSS7）上皆有所改善。

第24周时，接受安慰剂治疗的患者转换为接受remibrutinib治疗；患者最早在转换药物后第1周观察到疾病缓解，并持续至研究结束（治疗28周）。

根据第52周的评估，几乎一半的患者完全无瘙痒和荨麻疹症状（UAS7=0）。 

Remibrutinib的耐受性良好，并在长达52周的时间内表现出有利和一致的安全性特征。

Remibrutinib是一种潜在“first-in-class”的高选择性、口服BTK抑制剂，可阻断BTK级联反应，并阻止组胺释放引起的瘙痒、荨麻疹/伤痕和肿胀。它在几种免疫介导的疾病中显示出良好的安全性特征，包括多发性硬化、化脓性汗腺炎和食物过敏。