2024年4月2日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展I期临床试验（www.clinicaltrials.gov，注册号：NCT06291961）。

NMPA公示信息

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，实现单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。

正序生物CS-101注射液在IIT临床研究中取得了显著成效，目前已有多位接受治疗的患者成功摆脱输血依赖，均回归到正常生活中。首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至130g/L以上，摆脱输血依赖近5个月，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。同时，未报告与CS-101注射液相关的严重不良事件。这表明CS-101注射液具有良好的安全性和疗效，为患者提供了“一次治疗，终身治愈”的希望。此次CS-101注射液获批IND，将推动中国原创的碱基编辑技术向临床药物的快速转化，以造福更多地贫病患。

正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家处于临床阶段的专注于新型基因编辑技术的生物医药科技公司，公司基于以变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统搭建了融合多治疗领域的新药发现平台，可长期开发和筛选针对多种遗传性疾病或罕见病的有效治疗靶点。

目前，已经针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线，首条管线CS-101在IIT临床研究中已使多位β-地中海贫血症患者摆脱输血依赖，已经进入IND临床阶段。