Amylyx 公司于 4 月 4 日宣布将把其肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物 Relyvrio 撤出美国和加拿大市场，这似乎大大出乎了人们的预料。同时公司还宣布将裁员约 70%，以将其现金跑道延长至 2026 年。

Relyvrio 于 2022 年获得美国 FDA 批准，数据显示疾病进展略有减缓。此次批准存在争议，批准 Relyvrio 的 2 期研究结果并不可靠，Amylyx 用于在 FDA 面前支持期案例的后续数据也不可靠，这也是为什么 Relyvrio 在获批之前曾两次上专家会。但 FDA 最终还是批准了该药。Amylyx 的联合首席执行官曾在专家会上表示，如果该研究不成功，Amylyx 将把该药从市场上撤销。

Relyvrio 在加拿大的批准是基于 3 期研究的附条件批准，而欧洲在关键试验悬而未决时完全拒绝了该药。

上个月，Amylyx 公司宣布 Relyvrio 在一项涉及 664 人的 3 期关键研究中失败。在 ALS 功能评定量表（衡量执行日常生活任务、行走、呼吸、说话和吞咽的能力）方面，Relyvrio 未能优于安慰剂。公司没有提供该研究主要目标的详细结果，但表示统计显著性的计算结果为 0.67，远高于 0.05 的成功阈值，这表明 Relyvrio 根本没有带来任何好处。

此举对 ALS 患者来说是一个打击，他们几乎没有治疗药，而且往往在症状出现后三到五年内死亡。但生物制药公司自愿将药物撤出市场的罕见举措也受到了患者权益倡导者的赞扬。ALS 倡导者 Mary Catherine Collet 表示，“我很感激他们做了正确的事。”

Amylyx 对 Relyvrio 的年收费为 163,000 美元，去年为该公司创造了 3.81 亿美元的销售额和 4,900 万美元的利润。尽管公司正在撤回该药物，并且不允许开新处方，但 Amylyx 仍将向目前正在服用 Relyvrio 的患者免费提供 Relyvrio。

Amylyx 还宣布，由于其唯一的商业产品已经消失，该公司将裁员 70%。该公司预计在裁员后将在 2026 年拥有现金跑道。根据年度证券备案文件，截至 2023 年底，Amylyx 拥有 384 名全职员工，此次裁员公司将仅剩约 100 名员工。

公司现在将重点关注两种临床阶段的药物：用于治疗 Wolfram 综合征和进行性核上性麻痹的 AMX0035 以及另一种名为 AMX0114 的 ALS 治疗药物。