今日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，美国FDA批准其药品Ultomiris（ravulizumab）用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成年患者。根据新闻稿，Ultomiris是获FDA批准用于治疗这类患者群体的首个长效补体C5蛋白抑制剂。

这次美国FDA的批准主要基于CHAMPION-NMOSD试验的积极结果，试验结果发表在Annals of Neurology期刊当中。该试验是一项开放标签、多中心的全球临床3期试验，目的为检视Ultomiris在成人NMOSD患者的疗效与安全性，共有58位患者入组。此试验使用来自Soliris PREVENT关键临床试验的数据作为外部安慰剂组。

数据分析显示，病患在接受Ultomiris治疗中位时间73周后，没有观察到经判定的复发现象（复发风险降低98.6%，HR：0.014，95% CI：0.000-0.103，p<0.0001）。此外，在第48周时，100%接受Ultomiris治疗的患者维持无复发状态，而此数值在外部安慰剂组为63%。此试验亦达成多项关键疗效终点，包含试验中经判定的年复发率以及患者步行能力与基线相较的变化，此变化通过Hauser步行指标来评估。

大致而言，Ultomiris在试验中的安全性与耐受性良好，与之前所观察到的安全性结果一致。最常见的不良反应为新冠感染（24%）、头痛（24%）、背痛（12%）、关节疼痛（arthralgia）与尿道感染（10%）。其中病患新冠感染经判定与Ultomiris治疗无关。

NMOSD是一种罕见、失能性的中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病，在全球范围内影响着多达数十万人。患者主要症状为视神经和脊髓出现炎症性病变。NMOSD患者经常会出现疾病复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤逐步积累和残疾。

补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。Ultomiris已经获得FDA批准治疗多种自身免疫性疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿和重症肌无力等。