今日,维智基因(Verge Genomics)和Ferrer宣布达成一项战略合作,共同开发Verge的主要候选药物VRG50635,用于在欧洲、中南美洲、东南亚和日本治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症(ALS)。VRG50635是一种针对PIKfyve的潜在“best-in-class”小分子抑制剂。新闻稿指出,VRG50635是首批进入临床的完全由人工智能(AI)平台发现和开发的药物之一。
该合作将Verge用于靶点发现和药物开发的“all-in-human”技术平台,及其在临床试验方面的创新,与Ferrer在临床开发、制造和商业化方面的专长相结合。根据协议条款,Ferrer将获得在美国以外的多个地区共同开发和商业化VRG50635治疗ALS的独家权利。Verge保留了在美国和协议以外的所有国家和地区中,VRG50635开发和商业化的所有权利。根据协议,Verge可能获得高达1.125亿欧元的预付款和潜在里程碑付款。
VRG50635是一种强效、可口服的PIKfyve抑制剂,能提高ALS患者神经元的存活率,并已在ALS相关运动神经元变性模型的多项临床前研究中显示出疗效。PIKfyve是基于Verge公司的AI平台CONVERGE在患病人体组织中发现的ALS治疗靶点。目前,VRG50635正在加拿大和几个欧洲国家进行1b期概念验证(PoC)研究。Verge的PoC研究采用了创新技术,能够收集大量无偏倚、客观、与疾病相关的数据,以在临床开发早期正确评估安全性、耐受性、药理剂量反应和潜在功效。
对于人工智能在医药行业的应用,维智基因的共同创始人兼首席执行官张欣立(Alice Zhang)博士在接受药明康德内容团队采访时指出,人工智能“无偏倚”(unbiased)的算法系统有望建立起整合多个机制的疾病模型,从更广阔的角度去考虑疾病,而不让人类影响研究的方向。在她看来,“越为杂乱无章的领域,越可能是机器学习与人工智能大展拳脚的地方。机器学习在解决最为复杂的疾病问题上,能带来重要的不同。”
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