渐冻症的学名是肌萎缩侧索硬化（ALS），是一种自发性且致命性的神经退行性疾病。仅在美国，每年大约会新增5000例ALS。在中国，2016年统计的数据显示，ALS每年的发病率为1.65/100000。

由于脊髓和大脑皮层运动神经元的死亡，ALS患者肌肉逐渐萎缩而丧失运动能力，最终造成发声、吞咽障碍甚至呼吸衰竭，患者发病后3-5年内瘫痪甚至死亡。

虽然ALS已被发现了一个多世纪，但目前临床上对于ALS仍然没有可治愈的疗法。截至目前，美国FDA批准6款药物治疗ALS，即3款不同剂型的利鲁唑产品，包括Exservan（利鲁唑口腔膜剂）、Rilutek（利鲁唑片剂）、Tiglutik（利鲁唑混悬剂）；2款为不同剂型的依达拉奉产品，包括Radicava（edaravone，依达拉奉静脉注射液）、Radicava ORS（依达拉奉口服混悬液）。但它们只能适度减缓疾病的发展，而不能有效治愈疾病。

依达拉奉是一种脑保护剂（自由基清除剂）。依达拉奉的原研企业为日本三菱田边，自1984年开始研制，临床研究从1987年开始至1996年结束，2001年上市。依达拉奉最初在日本被批准用于治疗中风，商品名为Edaravone，并注明为“脑保护剂”。

2001年后，三菱田边制药对其专利的依达拉奉经过十几年的再次研究和工艺改良，终于在2015年被日本和韩国批准了新的专利，用于治疗ALS，为了与其治疗脑中风的依达拉奉的专利区别，其包装商品名改为Radicut。

2017年，三菱田边专利的依达拉奉被美国FDA批准用于治疗ALS的处方药。美国药监特别声明他们只承认三菱田边专利的依达拉奉治疗ALS的疗效。在美国，为区别于其它依达拉奉产品，其包装商品名更改为Radicava，为静脉注射（IV）疗法。

今年5月，美国FDA批准三菱田边制药Radicava ORS用于治疗ALS。Radicava ORS专为ALS患者群体开发，将提供灵活的给药选择（口服或通过喂食管服用），无需调整剂量。Radicava ORS与Radicava（依达拉奉注射液）具有相同的活性药物成分和相同的疗效。

而在中国，据国家药监局官网数据显示，截至目前依达拉奉获批的国产药品共有53个，其中依达拉奉注射液为37个，先声药业有限公司、扬子江药业集团南京海陵药业有限公司、西安利君制药有限责任公司等企业均有生产。此外，据国家药监局官网信息，我国原创的全球首款经舌下给药的治疗渐冻症新药“依达拉奉舌下片”，于14日获得新药注册（国药准字H20220019）。

一般情况下，ALS患者确诊后，需要持续注射依达拉奉进行治疗，但随着病情发展，患者的行动会越来越迟钝，导致很多患者无法持续注射用药，且长期下来容易选择放弃治疗。因此，相对于静脉输注依达拉奉，依达拉奉舌下片可以降低医药资源占用，同时还可以避免频繁输液带来的风险，减少并发症，临床应用风险相对注射液更可控。此外，依达拉奉舌下片用药方便，可以拓展更多的治疗方案，包括连续用药预期获得更好的疗效。

依达拉奉舌下片是由首都医科大学附属北京天坛医院研发团队研发，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）。未来，该药还有望作为“卒中发作时的‘硝酸甘油’”用于卒中治疗。

9月19日，北京天坛医院官方微博“我是天坛人”发布消息称，该研发团队负责人介绍，团队在全球首次运用舌下给药方式研究依达拉奉的人体血液药物浓度，启发舌下片的开发。舌下给药的方式，成功攻克依达拉奉口服难、吸收生物利用度低、不稳定易氧化的技术难点。未来还将有望成为卒中高危人群的家庭常备用药，一旦发生卒中，患者能像冠心病、心绞痛患者含服“硝酸甘油”一样，尽快舌下给药，挽救更多患者。目前，该药物发明专利已布局全球，中国、日本、澳大利亚等国家已授权。

此外，据健康时报报道，依达拉奉舌下片这款药物目前还没有销售。目前南京百鑫愉医药有限公司正在紧急的安排生产药品，预计今年内患者可以在市场上有药可用，产能能够保障患者用药。