8月份，蓝鸟生物的基因疗法Zynteglo获批用于治疗β地中海贫血，定价280万美元。仅一个月后，该公司第2款基因疗法Skysona获批，用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良男孩神经功能障碍的进展，定价300万美元。

随着这2款药物的获批，基因疗法价格再刷新高，全球最贵药物也刷新纪录。

药品定价专家普遍认为，300万美元的定价是否成为基因治疗领域常态化现象？这个要看市场对蓝鸟生物的基因疗法的反馈情况。并且随着一波新的细胞和基因疗法进入市场，蓝鸟生物最近批准的两款基因疗法价格可能会有所变动。

对于Zynteglo，蓝鸟公司表示，如果在两年内没有效果，它将向支付者偿还高达80%的费用，但不会为skysona提供类似的退款。

塔夫茨医疗中心的Daniel Ollendorf主任提到，百万价格的基因疗法是诺华公司定价210万美元的脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma的延伸，而Zolgensma的定价仅是目前慢性肌萎缩症10年治疗费用的一半。 Zolgensma 2021年销售额超过13.5亿美元，成为诺华的重磅产品。有分析人士认为，蓝鸟生物获批的2款基因疗法年销售额预计都不会超过1亿美元。

Daniel Ollendorf表示，如果产品不起作用，可以退款。这样高标价产品将签订风险分担协议，付款人不必承担全部财务风险。

鉴于此，2019年，当Zynteglo首次获得欧洲批准时，近200万美元的价格似乎是一个可以克服的困难。但由于公司出现财务危机，这种疗法后来被撤回，最终在4月解雇了近三分之一的员工。

塔夫茨医疗中心Mark Trusheim总监表示：到2030年，细胞和基因疗法将有64个产品获批，其中大约一半属于基因治疗领域，将获得数百万美元的标价。

一直以来，患者群体少、成本高、价格贵等因素一直制约着基因疗法的发展。随着新疗法的获批，基因治疗的价格走势将如何变化？未来又有哪些方法可以控制基因疗法的成本与定价呢？这些都值得药企与监管部门深思。

参考资料：
https://endpts.com/are-3m-gene-therapies-the-new-normal-experts-say-bluebird-will-be-a-test-case-for-a-market-ready-for-prime-time/