2021年日本DIA年会的主题是“新挑战、新方案：与世界各地的同胞共渡难关”，这一主题反映了当前突发公众卫生事件的背景下，监管机构、行业及学术界资源整合，开发创新新型疗法的同时，也在封锁以及患者无法亲自就诊的情况下实现了我们日常工作方式的转变。

数字革命下的新社会和医疗保健

来自庆应义塾大学的Hiroaki Miyata发表了题为“数字革命下的新社会和医疗保健”主题演讲，他提出了一个挑战性观点，认为日本的临床研究和治疗产品开发领域应将其重点从 GDP（国内生产总值）转移到GDW（gross domestic well-being，国内民众福祉），具体而言，就是将焦点从“最大数量的最大幸福”转移到“最具多样性的最大幸福”。虽然很难对治疗方案进行定制及个性化，但现在越来越有可能使用人工智能和可用数据源来对患者进行更深入的洞察，并给予其更多同理心，而数字力量可以将人们联系起来，创造更大程度的个性化和包容性。在我们追求“福祉最大化”的过程中，我们越来越认识到所有社会都具有基本的多样性，根据个体环境、价值观及个人生物学来定制治疗方式的能力得到不断提高，这为多样化疗法在不同的医疗条件及社会背景下满足不同年龄段及不同背景的人群的需求提供了可能性。他总结道，日本的所有利益相关者都必须努力实现“改善共存，连接生命，让生命更加闪耀”。

COVID-19疫情下药物开发的当前和未来状态

Session Chairs: Junko Sato, PMDA; Hironobu Saito, Daiichi Sankyo.
Panelists: Emer Cooke, EMA; Yasuhiro Fujiwara, PMDA; Satoshi Iwata, National Cancer Center Hospital; Theresa M. Mullin, FDA; George Nakayama, Daiichi Sankyo.

COVID-19治疗药物及疫苗正在以前所未有的速度开发，并在全球范围内获得了紧急使用授权、紧急特别批准或同等授权。新冠疫情给药物开发、临床操作和监管评估带来了许多变化。远程智能临床试验在药物开发中一直在加速开展，而且现在真实世界数据（RWD）几乎应用于药物生命周期的每个阶段。此外，为了应对COVID-19，我们做出了一些其他改变，例如在临床试验中更多地使用智能手表和其他数字健康技术、远程审查代替现场审查，以及混合式（远程结合面对面）监控。

日本PMDA、欧洲EMA以及美国FDA为申办方发布了监管指南，旨在改变试验方案，从而在适应疫情的同时确保基本的GCP合规性。其他影响强调了我们需要在GMP检查方面开展进一步合作，以应对供应链的突发事件。在疫情期间，国际药品监管机构联盟（ICMRA）在全球范围内的作用愈发重要，举办了多场疫苗和疗法开发相关的研讨会，并针对临床试验、监管灵活性、远程检查、紧急授权，以及公共卫生和对疫苗的信心等一系列相关问题，发表了官方立场及声明。

监管机构、行业、医疗保健专业人员和患者之间的协作和透明度仍然是新流程、新工具得以快速应用的关键因素。药物和疫苗监管评估体系必须继续赢得并维持公众的信任。政策制定的透明度与科学或“开放科学”的透明度具有同样重要的作用，我们已经看到，一些申办方发布了COVID-19疫苗研究方案，以便使其得到更广泛地应用。当前，媒体众说纷纭，有时会向公众传达一些不完整甚至错误的信息，有些信息有用，也有些信息会产生误导，这使得公众难以分辨信息来源的可靠性。对于新冠疫情，公众面临的最紧迫的问题是什么，以及他们想了解哪些信息？解决这些问题对于透明的公共沟通而言至关重要。

当下疫情还使得一些重要原则及工具得以确定，有助于为将来流行病传播的应对做好准备，例如应对的敏捷性和可持续性、多种临床试验平台的确立、生产基地的可用性、国际合作，以及疫苗和药物开发的能力建设和管理。演讲者认为，对日本而言，尤其重要的原则和工具还包括政府与行业之间的合作；政府对技术的持续投资；确保为传染病研究人员、流行病学家和类似专业人员的提供资金保障；继续研究新发的传染病；开发政府工具以应对紧急情况（例如国家停工令和其他立法）。

PMDA Town Hall

Session Chairs: Toshihiko Doi, National Cancer Center Hospital East; Takuko Sawada, Shionogi & Co. Ltd.
Panelists: Mie Ikeda, Office of Safety I; Kiyomi Ueno, Office of Safety I; Yasuhiro Araki, Deputy Director; Kenichi Tamiya, Associate Executive Director; Kensuke Ishii, Office of Medical Devices I; Yoshiaki Uyama, Office of Medical Informatics and Epidemiology.

日本政府最近成立了一个新的数字机构。PMDA在数字数据标准化和可靠性方面遇到了一些挑战，并期待与该机构开展合作，从而解决这些及其他相关问题，帮助推进日本医疗保健领域的数字化进程。

真实世界的证据/数据（RWE/RWD）在日本的监管决策中的作用越来越重要。然而，一些申办方表示，利用这些证据或数据进行新药申请时，会遇到各种困难。一位发言者分享了三个例子，例如，FDA认为，RWD作为外部对照使用时，无法成为证据，并建议在开始研究之前获得事先监管协议，确定RWD选择过程中的潜在偏倚来源，并对RWD样本量进行可行性评估（可以使用研究的纳入/排除标准来实现）。日本远程智能临床试验（DCT）中也提出了数据完整性的问题。这些经验及其他相关经验强调了大型、稳健、高质量的RWE数据集以及事先就这些数据的使用进行监管咨询的重要性。

PMDA最近还发布了促进患者参与PMDA工作的相关指南。该指南基于医疗需求高度未满足的地区的患者意见，呼吁患者参与某些PMDA和MHLW小组委员会会议、与患者团体的信息交流会议，并就目前的患者沟通内容和方法征求患者反馈。

本文出自Global Forum中文版
2022年·8月刊