德国默克（Merck KGaA）今日宣布，已签署最终协议，拟斥资约13亿美元收购Silence Therapeutics。Silence Therapeutics的主要在研项目是小干扰RNA（siRNA）疗法divesiran。新闻稿指出，divesiran是一款靶向TMPRSS6的潜在“best-in-class”疗法，目前已准备进入3期临床开发，拟用于治疗需要定期接受治疗性放血的真性红细胞增多症（PV）患者。该药通过降低肝脏中的TMPRSS6表达、提高铁调素水平，限制骨髓红细胞生成所需的铁供应，从而帮助控制红细胞比容。

此前公布的2期SANRECO研究显示，divesiran组88%的患者达到预设应答标准，安慰剂组为19%（P<0.0001）。第0至36周期间，两组患者平均接受治疗性放血的次数分别为0.2次和2.1次（P<0.0001）。该药总体耐受性良好，未观察到新的安全性信号。

Silence Therapeutics拥有自主开发的siRNA药物发现和递送平台。通过此次收购，德国默克将获得一款具有积极2期数据、即将进入后期开发的siRNA候选疗法，并进一步扩大其罕见病及血液疾病管线。