美国FDA今日宣布，加速批准GSK的PD-1抑制剂Jemperli（dostarlimab）单药治疗既往未经治疗、具有错配修复缺陷（dMMR）或微卫星高度不稳定（MSI-H）的II期或III期局部晚期直肠癌成人患者。新闻稿指出，这是美国FDA批准的首款用于该特定患者群体的免疫疗法，有望使部分患者避免接受传统的化疗、放疗和手术。

此次批准基于2期AZUR-1研究的中期结果。该研究共纳入154例患者，接受每3周一次、最多9个周期的Jemperli单药治疗。结果显示，110例（71%）患者在数据截止时仅接受Jemperli治疗，未接受其他抗癌治疗，也未出现疾病进展。在144例可评估患者中，研究者评估的持续12个月临床完全缓解率为68%；根据独立中心评估，116例可评估患者中有47%达到这一终点，另有38例患者已达到临床完全缓解，但尚未完成12个月随访。

此前，纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）开展的一项研究也观察到了积极结果。接受Jemperli单药治疗的50例患者均达到临床完全缓解，12个月持续临床完全缓解率为93%。在随访至少3年的27例患者中，仅1例出现局部复发。

Jemperli通过阻断PD-1介导的免疫抑制信号发挥抗肿瘤作用。对于符合条件的局部晚期直肠癌患者，避免传统治疗可能有助于减少肠道功能、泌尿功能、生育能力等方面的长期影响。安全性方面，AZUR-1研究中20%的患者发生严重不良反应，最常见的不良反应包括疲劳、皮疹、腹泻和瘙痒。FDA指出，此次加速批准基于中期临床数据，仍需要更长时间的随访，以确认治疗获益的持久性。