9 月 28 日，NMPA 官网显示，礼来 BTK 抑制剂「匹妥布替尼片」新适应症获批上市。根据公开资料和临床试验进展，Insight 数据库推测本次获批适应症为：用于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）初治患者（受理号：JXHS2500141/2）。

截图来源：NMPA 官网

匹妥布替尼（Pirtobrutinib）是一款高选择性、非共价 BTK 抑制剂，2019 年初，礼来通过 80 亿美元收购 Loxo Oncology 囊获了这一重磅产品。2024 年 12 月，信达生物和礼来深化肿瘤领域合作，引进了匹妥布替尼在中国大陆的进口、销售、推广和分销权益。

在监管审批方面，匹妥布替尼于 2023 年 1 月最初在美国获批上市，而后又陆续在欧盟、日本等各大市场获批上市。目前，该药已经在两个癌种中获得批准：1）复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）三线治疗；2）CLL/SLL 所有治疗线。

而在国内，匹妥布替尼在 2024 年 10 月首次获批上市，用于 MCL 的三线治疗，并已被纳入医保目录。2026 年 2 月，该药在国内获批了 CLL/SLL 二线疗法，本次则是拓展至了一线人群。

BRUIN CLL-313 和 BRUIN CLL-314 是礼来布局的 2 项 III 期、随机、开放标签研究，旨在进一步拓展匹妥布替尼在早期治疗阶段的临床潜力，前者的对照方案为免疫化疗方案（苯达莫司汀联合利妥昔单抗），后者则选择对标伊布替尼。

在 2026 年 ASCO 大会上，礼来基于这两项 III 期研究公布了匹妥布替尼在未经治疗的 CLL/SLL 患者中的汇总结果。

总体而言，客观缓解率（ORR）为 93.3%。中位无进展生存期（PFS）尚未达到；24 个月 PFS 率为 93.2%（95%CI，89.1-95.8）。中位总生存期（OS）也尚未达到；24 个月 OS 率为 97.5%（95%CI，94.6-98.9）。治疗的中位持续时间为 29.1 个月。

因治疗期间出现的不良事件（TEAE）而停止治疗的患者占 4.8%，其中 1.6% 与治疗相关。59.9 % 的患者发生任何级别的感染； 18.3% 的患者出现中性粒细胞减少症；2.4% 的患者发生 ≥3 级出血。10.7 % 的患者发生任何级别的高血压； 2.8% 的患者报告出现房颤/房扑。

结语

BTK 抑制剂拥有极大的市场空间。自强生/艾伯维的伊布替尼率先打开这一赛道以来，全球已诞生 3 款年销售额超过 10 亿美元的重磅产品。与此同时，BTK 靶点的竞争也日趋激烈。据 Insight 数据库统计，目前全球已有 10 款 BTK 抑制剂获批上市。

礼来的匹妥布替尼作为首个非共价、可逆 BTK 抑制剂，已经通过多项头对头击败前代药物的三期临床证实了其治疗潜力，并积极拓展不同的适应症，将治疗线数向前推进。2025 年匹妥布替尼实现收入 5.06 亿美元，仍在高速增长中。

而从国内市场来看，中国获批上市的 BTK 抑制剂也已经达到 8 款之多。在匹妥布替尼此次获批前，已有 4 款 BTK 抑制剂进入 CLL/SLL 一线治疗，分别为伊布替尼（艾伯维/强生）、泽布替尼（百济神州）、阿可替尼（阿斯利康）和奥布替尼（诺诚健华）。匹妥布替尼此次新适应症获批后，将与这些共价 BTK 抑制剂展开直接竞争。