Epicrispr Biotechnologies宣布完成9000万美元超额认购的C轮融资，本轮融资由Octagon Capital和Janus Henderson Investors共同领投，Fidelity Management & Research Company、Cormorant Asset Management、Duquesne Family Office、Sanofi Ventures、abrdn管理基金、Angelini Ventures、Readout Capital及现有投资者参与。本轮资金将主要用于推进公司核心临床候选药物EPI-321的开发，加速可编程表观遗传药物管线，并进一步扩展其专有的基因表达调控系统（GEMS）平台及生产能力。EPI-321目前正处于针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的首次人体临床研究阶段，其1/2期试验已经完成入组，预计今年晚些时候公布更多临床数据。

EPI-321是一款在研表观遗传疗法，旨在通过一次给药干预FSHD的潜在分子机制。该疗法经静脉给药后，通过单一腺相关病毒（AAV）载体递送至肌肉组织。临床前研究显示，EPI-321可显著抑制DUX4基因表达，并减少肌肉细胞死亡。此前公布的1/2期临床试验中期数据显示，接受单次给药后，磁共振成像（MRI）结果显示，患者全身瘦肌肉体积的增加具有统计学意义，同时观察到与DUX4抑制一致的循环生物标志物变化，并在肌力和功能结局方面呈现积极变化，整体安全性表现可控。公司表示，正在进行的首次人体试验已显示出该疗法良好的安全性特征以及早期疾病改善信号。