8月11日，美国临床试验收录网站显示，CRISPR Therapeutics启动了CTX340的首次人体临床试验。

该研究是一项在美国和澳大利亚进行的多中心、剂量递增I/II期临床试验（n=69），旨在评估CTX340在高血压成人受试者中的安全性、耐受性和有效性。

I期部分为开放标签、单剂量递增设计，以确定II期推荐剂量（RP2D），主要终点为剂量限制性毒性（DLTs）发生率；II期部分为安慰剂对照设计，将进一步评估RP2D的药效学（PD）效应，主要终点为循环AGT浓度较基线的百分比变化。

CTX340是CRISPR Therapeutics基于CRISPR-Cas9技术开发的一款通过脂质纳米颗粒（LNP）递送的体内基因编辑疗法，旨在通过将靶向特定的血管紧张素原（AGT）基因位点的指导RNA（gRNA）递送至肝脏，精确编辑目标DNA序列，从而抑制AGT基因表达，减少AGT的生成，进而减少有升压作用的血管紧张素的生成，实现一次治疗即可终身稳定血压的效果。

临床前研究显示，在自发性高血压大鼠（SHR）模型中，单次输注2mg/kg CTX340后，肝脏细胞编辑效率达到60%，可以降低大约90%的AGT蛋白水平。给药后第7天，大鼠的平均动脉血压（MAP）显著下降，给药后第251天（约8.5个月）时降压效果仍然持续。

据医药魔方NextPharma数据库统计，目前全球共4款在研高血压基因疗法，仅CTX340进入临床开发阶段。