今日，Vaderis Therapeutics宣布完成1.52亿美元B轮私募融资，并启动全球3期HEROIC临床研究，评估每日一次口服药物engasertib（VAD044）用于治疗中重度遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者的疗效与安全性。本轮融资由Goldman Sachs Alternatives旗下Life Sciences和TCGX共同领投，Omega Funds、EQT Life Sciences、Perceptive Advisors、Kalehua Capital以及现有投资者Medicxi和Droia参与。公司表示，本轮融资预计可支持其运营至engasertib完成监管申报并有望获得美国FDA批准。

Engasertib是一款在研的口服选择性AKT1/2变构抑制剂，旨在通过靶向与血管畸形相关的异常信号通路，从HHT的病理生理机制入手进行干预。HHT是一种罕见遗传性血管疾病，患病率约为1/3800，主要表现为反复严重鼻出血、贫血以及内脏动静脉畸形（AVM），目前全球尚无针对该疾病的获批疗法。此前发表于《新英格兰医学杂志》的概念验证及长期延伸研究数据显示，engasertib在多项疾病指标上显示具有临床意义且持续的改善，为其进入关键性临床开发提供了科学依据。