Jazz Pharmaceuticals与Actio Biosciences今日宣布，双方已签署最终协议，Jazz将以8.2亿美元首付款收购Actio Biosciences，并可能根据后续里程碑再支付最高5亿美元的款项。Actio Biosciences的核心临床资产为ABS-1230，这是一款新型、潜在“first-in-class”的小分子疗法，可抑制KCNT1离子通道，拟用于治疗KCNT1+癫痫。

KCNT1+癫痫是一种罕见的遗传性发育性癫痫性脑病（DEE）。患者通常面临极高的癫痫发作负担，多数患者每天可发生数十次甚至数百次发作，且对现有抗癫痫药物高度耐药。约80%的患者在婴儿期发病，许多患儿无法达到行走、说话等基本发育里程碑，部分患者甚至无法存活至成年。目前，美国FDA尚未批准针对KCNT1+癫痫的治疗药物。ABS-1230近期在一项针对KCNT1癫痫患儿开展的早期临床概念验证试验中显示出具有临床意义的癫痫发作减少。目前正在进行的1b/2a期KYRON试验被设计为注册性研究，以支持未来向美国FDA提交新药申请。ABS-1230已获得FDA快速通道资格、罕见儿科疾病资格和孤儿药资格。

作为交易的一部分，Actio Biosciences将在交易完成的同时拆分成立一家新的私营公司，部分管理层、员工及资产将进入该新公司，但ABS-1230不会被剥离，而是继续保留在Actio Biosciences并由Jazz一并收购。新公司将由现有投资者提供资金，Jazz则将持有少数股权并获得相关权利。该公司未来将聚焦遗传性罕见神经系统疾病，其资产将包括用于夏科-马里-图思病2C型（Charcot-Marie-Tooth type 2C）的临床阶段TRPV4小分子抑制剂ABS-0871，以及其他早期研发项目。