赛诺菲（Sanofi）今日宣布，Nexviazyme（avalglucosidase alfa）在3期临床试验Baby-COMET中取得积极结果。Nexviazyme达到主要终点，Nexviazyme达到主要终点，即既往未接受治疗、年龄在6个月及以下的婴儿期起病庞贝病（IOPD）儿科受试者在接受治疗52周时存活且无需有创通气的比例。此外，该研究达到所有次要终点，包括受试者在12个月和18个月龄时存活且无需有创通气的比例，以及治疗52周时其他疾病进展指标的数值改善。这些数据将支持在美国提交标签扩展申请，预计提交时间为2026年下半年。

庞贝病是一种罕见的遗传性、进展性神经肌肉疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起，会影响全身肌肉功能。Nexviazyme是一种酶替代疗法，正被评估作为IOPD的一种潜在治疗选择。

在Baby-COMET研究中，Nexviazyme耐受性良好，安全性与其既往的安全性特征一致；未发生严重的治疗相关不良事件、死亡或停药事件，29.4%的受试者出现可控的输注相关反应。