Cogent Biosciences今日宣布，已向美国FDA提交bezuclastinib用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的新药申请（NDA）。此次申请基于关键性APEX试验取得的积极临床数据。相关数据最近在2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。

截至2026年3月31日数据截止时，共有81例AdvSM患者接受bezuclastinib（150 mg）治疗。在68例疗效可评估患者中，根据修订版国际骨髓增殖性肿瘤研究与治疗工作组-欧洲肥大细胞增多症能力网络（mIWG-MRT-ECNM）标准评估的主要终点缓解情况显示，总缓解率（ORR）为65%。此外，bezuclastinib展现出持久的临床活性和较长的无进展生存期（PFS），12个月无进展生存率为79%，12个月总生存率（OS）为87%。

Bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制关键KIT驱动突变所产生的突变蛋白活性。其中KIT D816V突变会驱动系统性肥大细胞增多症，这是一种由肥大细胞失控增殖引起的严重疾病。