赛诺菲（Sanofi）今日宣布，欧盟委员会已批准Cenrifki（tolebrutinib）用于治疗过去两年内未出现复发的继发进展型多发性硬化（SPMS）患者。根据新闻稿，Cenrifki是欧盟首款获批用于无复发继发进展型多发性硬化、并以延缓残疾进展为治疗目标的药物。

SPMS是多发性硬化的一种致残性进展阶段，患者常持续出现残疾进展和功能丧失，包括疲劳、认知功能受损、行动困难以及丧失独立生活能力，且往往缺乏有效治疗选择。解决残疾进展问题仍是多发性硬化治疗领域最重要的未满足需求之一。

此次批准主要基于HERCULES 3期研究结果，并获得GEMINI 1和GEMINI 2两项复发型多发性硬化（RMS）3期研究数据支持。HERCULES研究在无复发继发进展型多发性硬化（nrSPMS）患者中开展，结果显示，Cenrifki能够显著延缓残疾进展的发生。在安全性方面，Cenrifki在整个临床开发项目中的安全性特征保持一致，最常见的不良事件包括COVID-19和上呼吸道感染；研究中也观察到显著肝酶升高。药物性肝损伤（DILI）是Cenrifki已确认的安全风险，因此严格遵循肝功能监测要求，并在肝酶升高时及时处理，对于降低DILI风险十分重要。

Cenrifki是一种口服、可穿越血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，专门设计用于靶向持续性神经炎症，这被认为是推动多发性硬化残疾进展的关键因素。该作用机制通过靶向导致残疾累积的炎症过程，针对继发进展型多发性硬化的基础病理机制进行干预。