6月15日，阿斯利康宣布瑞利珠单抗（英文商品名：Ultomiris）的补充生物制品许可申请（sBLA）获得FDA受理并予以优先审评，用于治疗IgA肾病成人患者。PDUFA日期定在今年第四季度。

瑞利珠单抗是阿斯利康斥资390亿美元收购Alexion后获得的罕见病管线，也是目前最长效的C5补体抑制剂，可提供即时、完全且持续的补体抑制。目前，瑞利珠单抗已在多国获批，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG） 和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。

此次sBLA主要是基于III期I CAN研究的积极结果。该研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（n=510），旨在评估瑞利珠单抗在有疾病进展风险的成年IgA肾病患者中的疗效和安全性。研究的主要终点是24小时尿蛋白肌酐比值（24h-UPCR）和估算肾小球滤过率（eGFR）较基线的变化。

中期分析结果显示，第10周时，瑞利珠单抗能够迅速减少有疾病进展风险的成年IgAN患者的蛋白尿水平（-36.7% vs -8.5%），效果持续至第34周（-46.6% vs -5.6%，P<0.0001）。eGFR终点将于第106周进行评估。该药物是全球首个在III期研究中取得积极结果的C5药物。
IgA肾病是一种罕见的肾脏炎症性疾病，可导致慢性肾脏病（CKD）并进展为终末期肾病（ESKD）。该病起因于体内产生异常的IgA蛋白，形成免疫复合物沉积在肾脏并造成损伤。这些复合物的沉积会激活补体系统，导致末端补体驱动的炎症，进而破坏肾脏的关键部位（包括肾小球细胞）。随着时间推移，这种损伤会影响肾脏的正常功能。