6 月 11 日，NMPA 官网显示，朗来科技首个创新药「盐酸兰诺可泮片」通过优先审评审批程序获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

截图来源：NMPA 官网

盐酸兰诺可泮片（研发代号：MY008211A）是由朗来科技发现并开发的一种 CFB 抑制剂。体外机制研究显示，MY008211A 能够和 CFB 结合，有效抑制补体通路激活，从而抑制溶血。

Insight 数据库显示，该药在 2022 年度就申报启动临床研发，同年 6 月启动首个临床试验，2025 年 10 月首次申报上市并于今日正式获批。针对 PNH 适应症，MY008211A 已经完成了 2 项 III 期临床试验：

MY008211A-PNH-3-02 研究（登记号：CTR20242848）旨在评估 MY008211A 片或依库珠单抗治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 受试者有效性；

另一项 III 期研究（登记号：CTR20243663）旨在评估MY008211A 片在 C5 单抗疗效不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的疗效及安全性。

2026 年 3 月，朗来科技宣布 MY008211A 在 MY008211A-PNH-3-02 研究中成功达到主要疗效终点。研究结果显示：与阳性对照药依库珠单抗相比，MY008211A 在主要终点及多个次要终点上均达到优效性：

MY008211A 治疗组共 50.0% 受试者血红蛋白达到正常水平（Hb≥120 g/L），显著高于依库珠单抗治疗组 9.1%。

MY008211A 在改善贫血、溶血控制、摆脱输血依赖、提升生活质量的次要终点中均显示明显疗效，总体疗效优于依库珠单抗。

MY008211A 在临床试验中安全性、耐受性良好，整体风险可控。

除了 PNH 适应症以外，朗来科技还在探索 MY008211A 治疗其它疾病的潜力，包括 IgA 肾病、C3 肾小球病、狼疮肾炎等。

结语

根据 Insight 数据库，在 CFB 抑制剂赛道，全球仅有诺华的伊普可泮获批上市。该药于 2023 年底首次获批，2024 年销售额为 1.29 亿美元，2025 年销售额同比增长 291% 达到 5.05 亿美元。

在国内，伊普可泮于 2024 年获批进入中国，本次 MY008211A 成功获批，成为全球第二款、国内首款获批上市的国产自研 CFB 抑制剂创新药。

除此之外，国内还有 2 款 CFB 抑制剂处于申报上市阶段，分别来自海思科（HSK39297）、恒瑞医药（立康可泮）。这两款药物的首发适应症与 MY008211A 一致，均为 PNH，且均已被纳入优先审评。