6 月 4 日，NMPA 官网显示，麓鹏制药 BTK 抑制剂「洛布替尼」国内获批上市，用于治疗既往接受过 BTK 抑制剂治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。此前，该产品已被纳入优先审评程序。

洛布替尼是全球首个第四代共价兼非共价 BTK 抑制剂，由麓鹏制药独有的 BeyondX® 口服药物化学平台研发。该药具有双重作用机制：对野生型 BTK 共价结合，而对 C481 突变型（如 C481S/F/R）可逆结合，同时可不可逆地作用于 T474I 等门控突变。

基于此，该药不仅能克服多种由 BTK 突变导致的对第一、二、三代 BTK 抑制剂的耐药，而且具有极高的活性和优异的靶点选择性，有望成为一款 BIC BTK 抑制剂。

洛布替尼的获批是基于单臂、多中心、开放标签 II 期关键性注册临床试验 ROCK-1 研究的积极结果（CTR20230100）。该研究旨在评估洛布替尼单药用于既往接受过 BTK 抑制剂治疗的 R/R MCL 患者的疗效及安全性，试验主要终点为 ORR，次要终点包括 DOR、PFS、OS 及安全性。

Insight 数据库显示，其数据已在于 2025 年 9 月在中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会上首次公布，并于同年 12 月在 ASH 年会上以口头报告的形式公布更新数据。

截至 2025 年 6 月，试验共入组 61 例经中心病理确认的 R/R MCL 患者。患者中位既往治疗线数为 3 线（范围：1-10 线），包括 cBTKi（100%）、抗 CD20 抗体（95.1%）、免疫调节剂（31.1%）、BCL-2 抑制剂（9.8%）及造血干细胞移植（6.6%）。结果显示：

IRC 评估的 ORR 为 63.9%（95% CI：50.6%-75.8%），其中完全缓解率为 23.0%；
中位 PFS 为 7.39 个月（95% CI：3.71-18.30 个月）；
中位随访 11.27 个月时，中位 DOR 为 16.46 个月（95% CI：8.25 - 未达到），12 个月 DOR 率预估为 61.2%；
中位随访 17.02 个月（范围：14.78-18.46 个月）时，中位 OS 尚未达到。

安全性方面，严重出血（3 级及以上出血）发生率为 3.2%，未报告任何级别的心房颤动或心房扑动。33.9% 的患者因 TEAEs 暂停用药，3.2% 的患者需要剂量降低。未发生因 TEAEs 导致的永久停药或死亡事件。

Insight 数据库显示，洛布替尼当前正在开展的临床适应症包括各类 B 细胞淋巴瘤，主要有套细胞淋巴瘤 、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 (CLL/SLL)、边缘区淋巴瘤 (MZL) 和弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）等。

其中，在复发/难治性非生发中心 B 细胞样型 DLBCL (R/R non-GCB DLBCL) 上，洛布替尼显示了特别优异的疗效，并于 2024 年 5 月被国内 CDE 纳入突破性治疗品种名单，为中国首个被认定为 DLBCL 突破性疗法的 BTK 抑制剂。针对这一适应症，洛布替尼的关键性注册 II 期临床研究（ROCK-2）也已于 2025 年 11 月正式启动。

不仅如此，在血液瘤领域，洛布替尼迄今已登记 2 项 III 期临床试验，均为针对已上市共价/非共价 BTK 抑制剂的头对头研究，有望展现 BIC 实力：

洛布替尼对比研究者选择的共价 BTK 抑制剂治疗 R/R MCL 的 III 期临床试验 PRIME 研究 (登记号：CTR20260122)；

洛布替尼对比匹妥布替尼治疗 R/R CLL/SLL 的全球 III 期临床试验 ROCKET-CLL 研究（登记号：NCT07342478）。

而 BTK 抑制剂的潜力当然不止血液瘤。在非肿瘤适应症方面，洛布替尼正在开展针对慢性自发性荨麻疹、多发性硬化、视神经脊髓炎等的临床研究，并获得翰森制药的青睐。

2024 年 8 月，翰森制药与麓鹏制药就洛布替尼达成战略合作。翰森制药获得了该产品所有非肿瘤适应症在中国 (包括香港、澳门和台湾地区) 的研发、注册、生产及商业化的权益，将支付麓鹏制药首付款和研发、注册及基于销售的商业化里程碑潜在付款合计不超过 7.29 亿元人民币，以及基于未来产品净销售额最高两位数的分级特许权使用费。

结语

BTK 抑制剂意味着极大的市场空间。这一靶点自强生的伊布替尼开始，已经诞生了 3 个重磅炸弹药物，连同飞速增长的后来者们，共同实现了每年超过百亿美元的全球销售额。

随着一代、二代共价 BTK 抑制剂以及三代非共价 BTK 抑制剂的商业化成功，同靶点新药也在紧锣密鼓地开发中，为患者带来更好的疗效、更优的安全性以及更多的后线耐药新方案。

洛布替尼作为首个四代 BTK 抑制剂，是其中翘楚；除此之外，以百济神州为代表，针对 BTK 靶点的 PROTAC 药物也在高速开发中。