百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今日宣布，美国FDA已受理Camzyos（mavacamten）的补充新药申请（sNDA），用于治疗12岁至不满18岁、有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者。FDA已授予该申请优先审评资格，并将PDUFA目标日期定为2026年9月30日。根据新闻稿，若获批准，Camzyos将成为首款用于治疗青少年oHCM患者的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），也有望成为这一患者群体首个药物治疗选择。

此次sNDA提交主要基于3期SCOUT-HCM试验数据。该研究达到主要终点，结果显示，与安慰剂相比，Camzyos治疗28周后可使Valsalva动作下左心室流出道（LVOT）压差较基线出现具有临床意义且具有统计学意义的下降。安全性方面，Camzyos在有症状青少年oHCM患者中的安全性特征与此前在成人患者中报告的结果相似，且没有患者出现左心室射血分数（LVEF）低于50%的情况。

Camzyos是一种选择性、可逆的别构心肌肌球蛋白抑制剂，通过减少动态LVOT阻塞、改善心脏充盈压，从而靶向肥厚型心肌病的病理生理机制。Camzyos既可单独使用，也可与背景治疗联用。