编者按：2025年，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）批准了46款创新药。作为创新赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球医药及生命科学行业的贡献者，药明康德将持续通过独特的“CRDMO”业务模式，助力更多合作伙伴，为全球病患带来突破性创新疗法。根据PDUFA的目标日期，预计2026年6月，美国FDA将对3款创新药物是否获批做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。

▲6月美国FDA可能批准的新药

活性成分：Tebipenem HBr
适应症：复杂性尿路感染
公司名称：GSK、Spero Therapeutics

Tebipenem HBr是一款在研口服碳青霉烯类抗生素，正在被开发用于治疗复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎。2026年2月，GSK宣布美国FDA已将tebipenem HBr新药申请（NDA）的PDUFA日期设定为2026年6月18日。

该NDA得到了3期PIVOT-PO试验结果的支持。该试验于2025年5月因疗效达到预设标准而提前停止。研究结果显示，tebipenem HBr达到了主要终点，与对照静脉给药方案相比表现出非劣效性。在复杂性尿路感染（包括肾盂肾炎）住院患者中，口服tebipenem HBr在治愈率与细菌清除率的总应答方面与对照静脉注射方案的疗效相当，分别为58.5%（261/446）与60.2%（291/483），调整后治疗差异为-1.3%（95% CI：-7.5%，4.8%）。安全性方面，tebipenem HBr与对照静脉注射方案及其他碳青霉烯类抗生素总体一致，最常见的不良事件（≥3%）为腹泻和头痛，均为轻度至中度、非严重事件。

活性成分：Nanoencapsulated sirolimus plus pegadricase（NASP）
适应症：未控制的痛风
公司名称：Sobi

Nanoencapsulated sirolimus plus pegadricase是一种每4周一次的创新输注疗法，由具有靶向免疫调节作用的纳米封装的sirolimus和聚乙二醇化尿酸酶pegadricase组成。FDA已将这款疗法的PDUFA日期设定为2026年6月27日。

NASP的生物制品许可申请（BLA）包含来自3期DISSOLVE I和II安慰剂对照随机临床试验的结果，这些试验在未控制痛风成人患者中评估了两个不同剂量水平的NASP的安全性和疗效。两项研究均达到其主要终点，即在第6个月期间至少80%的时间内，实现并维持血清尿酸（sUA）水平降至6 mg/dL以下。在DISSOLVE I和II中，NASP高剂量组和低剂量组的合并应答率分别为51%和43%。

除达到主要终点外，NASP治疗还在首次治疗后，并在整个研究期间带来sUA水平的快速且持续下降。研究还观察到关键临床症状的改善，包括痛风石消退、随时间推移痛风发作减少，以及患者报告的生活质量改善。在临床试验中，观察到两个剂量水平的NASP总体耐受性良好。

活性成分：Veligrotug
适应症：甲状腺相关眼病（TED）
公司名称：Viridian Therapeutics

Veligrotug是一款靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的静脉输注抗体。Viridian Therapeutics在2025年12月宣布，FDA已受理veligrotug的BLA，并授予其优先审评资格，PDUFA日期设定为2026年6月30日。

BLA主要基于两项关键性3期临床试验THRIVE与THRIVE-2的数据，分别在活动期和慢性期TED患者中验证了veligrotug的有效性与安全性。结果显示，两项研究均达成全部主要终点和所有次要终点，药物总体耐受性良好且起效迅速，尤其在改善复视相关指标方面表现突出。此前公布的THRIVE试验结果显示，在第15周时，接受veligrotug治疗患者的眼球突出缓解率为70%，安慰剂调整后的眼球突出缓解率为64%（p<0.0001）。值得一提的是，53%的患者3周内眼球突出症状就获得显著改善，此时他们只接受过一次治疗。

除6月可能迎来监管决定的创新疗法外，从2026年FDA已批准的新药结构来看，多肽疗法也正在成为值得关注的创新方向。

一体化平台助力多肽疗法开发

2026年迄今为止，美国FDA的CDER已经批准了19款创新药，其中包括3款多肽疗法，分别是强生（Johnson & Johnson）和Protagonist Therapeutics联合开发的Icotyde（icotrokinra），Ascendis Pharma公司开发的Yuviwel（navepegritide），和诺和诺德（Novo Nordisk）公司的Awiqli（insulin icodec）。目前，2026年获批的多肽疗法数量已经与2024年和2025年全年FDA批准的创新多肽疗法数量持平。此外，武田（Takeda）和Protagonist Therapeutics联合开发的rusfertide、诺和诺德的CagriSema和默沙东（MSD）的大环肽PCSK9抑制剂enlicitide decanoate均有可能在2026年获得FDA批准，显示了多肽疗法作为创新治疗模式的强劲势头。

药明康德生物学业务平台（WuXi Biology）构建了覆盖多肽早期发现与优化的一体化解决方案，为合作伙伴提供从先导化合物发现到候选分子推进的系统化支持。平台整合多肽DNA编码化合物库（DEL）与展示技术（phage display与mRNA display）等互补性发现技术，在同一项目中探索超过万亿级分子多样性空间，实现高效多肽先导化合物发现，依托超过3000亿规模的现成多肽库及高度可定制化设计能力，平台支持线性肽、环肽构建，并可引入上千种非天然氨基酸与多种环化策略，以提升分子稳定性与成药潜力。在“Hit-to-Lead”优化阶段，WuXi Biology结合高通量解码、计算建模与机器学习方法，并通过生物物理、生化、结构生物学、细胞与DMPK评估体系对结合、通透性、稳定性及功能进行系统表征，加速结构—活性关系（SAR）迭代与多肽性能优化。通过将发现技术、功能生物学与下游开发能力深度衔接，WuXi Biology帮助客户降低早期研发风险，加快多肽创新向临床候选药物的转化进程。

在多肽药物快速发展的背景下，其易被蛋白酶降解、体内稳定性有限及组织间代谢差异显著等特点，使得系统化的DMPK研究成为推动候选分子成功转化的关键环节。围绕多肽分子的结构与体内行为特征，药明康德DMPK团队建立了覆盖体外性质评价、代谢稳定性研究及体内药代动力学分析的一体化研究体系，可在药物发现至IND申报阶段持续提供数据支持。基于多组织、多基质研究平台，团队能够在全血、血浆、溶酶体、肝肾S9、组织匀浆及模拟胃肠液等多种体系中开展稳定性与代谢研究，系统评估多肽在不同生理环境中的降解路径与清除机制，从而揭示结构修饰与暴露水平之间的关联关系。同时，通过整合肝细胞、微粒体及跨物种模型研究，可定量获得半衰期与固有清除率等关键参数，为种属选择与剂量预测提供依据。

依托对多肽在胃肠道、肝脏、肾脏及循环系统中代谢差异的系统研究经验，药明康德DMPK团队能够从机制层面解析多肽药物的ADME行为，并结合蛋白结合、渗透性及代谢产物鉴定研究，支持结构优化与递送策略设计。该平台已支持全球超过百项多肽研发项目，并贯穿筛选优化、候选确定及IND阶段研究流程，实现从早期机制理解到临床转化准备的连续赋能。通过跨学科协同与标准化研究流程，药明康德DMPK能够帮助客户降低多肽药物开发中的不确定性，加速候选分子向临床阶段推进，成为连接创新分子设计与可开发药物的重要支撑平台。