Zydus Therapeutics今日宣布，美国FDA已授予其在研小分子saroglitazar的新药申请（NDA）优先审评资格。该药拟用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，包括与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的患者，或作为单药用于无法耐受UDCA的患者。美国FDA已将该申请的PDUFA目标审评日期定为2026年11月27日。Saroglitazar是一款新型过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α/γ激动剂。此前，该药已获得美国FDA授予的孤儿药资格与快速通道资格。

此次NDA主要基于EPICS-III的3期临床试验结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，评估saroglitazar用于对UDCA应答不足或不耐受的PBC成人患者的疗效与安全性，共纳入148例患者。试验在第52周达到主要终点：saroglitazar组中有56.7%的患者实现生化应答，而安慰剂组为9.8%，治疗差异为48%（95% CI：35.3，60.8；p<0.001）。在基线碱性磷酸酶（ALP）≤3倍正常值上限（ULN）的患者中，saroglitazar组和安慰剂组的生化应答率分别为83.1%和14.7%。此外，第52周时，saroglitazar在ALP较基线最小二乘均值变化方面相较安慰剂显示出-124.1U/L（-40.1%）的治疗差异。