在5月6日癌症研究之友（FOCR）会议上，FDA官员发出警示：意图在美国境外开展首次人体研究以加速IND阶段进程的申办者，可能最终"得不偿失"（counterproductive）。

发声的是治疗产品办公室（OTP）代理主任Vijay Kumar。他宣称FDA正在经历一场"重大现代化改革......我们有一系列影响各个学科的新举措和试点项目，"他罗列了局长国家优先审评券、合理机制框架、动物试验替代、CMC灵活性、一项关键临床支持申报、AI实时临床试验，以及统一不良事件分析平台等多项新政。

"如果申办者聘用的顾问和合同研究组织（CRO）不了解所有这些现代化举措，可能会选择在美国境外开展研究，虽然短期内可能受益，但也许长期来看会被证明是不利的。"

对于在美国境外启动研究的趋势，他列举了一系列“担忧"：

• 质量与合规：基于风险、与阶段相匹配的cGMP生产链完整性及设施可检查性。

• 非临床安全性数据充分性：特别是毒理学研究的充分性。

• GCP合规：GCP的贯彻、数据可靠性及疗效数据可验证性。

• 研究监督与安全：当地伦理标准下的安全性研究监督、研究者问责制。

• 知情同意：替代疗法的探讨、新型且陌生风险的沟通、长期随访承诺的充分性。

其中他特别强调的是：

• 非美国数据对美国人群的适用性：不仅考虑人口统计学差异，还包括基线特征、难治性定义、标准治疗可及性等方面的差异。

• 美国研究中心经验缺失：早期阶段研究中美国研究中心参与不够，可能导致在美国启动III期试验时缺乏经验积累。

Kumar的观点并非危言耸听，事实上FDA官员多年来一直发出类似警告。接手CDER后仓促退休的Richard Pazdur就是代表人物，他曾介入拒批礼来/信达PD-1，并多次强调FDA对研究场地选择采取强硬态度，倾向于能够代表美国患者的多区域试验。

Kumar发言的一个重要背景，是美国会众议员Andy Harris在2027财年众议院FDA拨款法案的解释性报告中插入一段报告措辞，拟强令FDA不得接受、审评或考虑中国等地临床试验数据以支持IND。这则消息在国内引发轩然大波，行业正密切关注该政策的立法前景。

即便上述措辞（更多是政治考量）未能通过立法程序，从Kumar发言还可以读出，掌握科学裁量权的FDA一线技术官员在监管态度上对中国临床数据的审慎立场已趋于固化，且至少看起来是科学考量。这种态度不会因上述措辞不了了之而自动消解，反而可能通过内部审评尺度收紧等手段持续传导。对于以中美双报为关键战略的我国创新药企而言，有必要慎重考虑多区域临床试验布局，并主动与FDA保持密切沟通。