5 月 7 日，CDE 官网显示，默克申报的氢溴酸尼罗司他片（Nirogacestat）拟纳入优先审评，用于需要系统性治疗的进展性韧带样纤维瘤病（也称为硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病）的成人患者。

截图来源： CDE 官网

Nirogacestat（商品名：Ogsiveo）是一种 first-in-class 疗法，已获得美国 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 批准上市，是治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者的系统性标准疗法。默克于 2025 年 4 月以 39 亿美元收购SpringWorks Therapeutics 囊获了这款药物。

FDA 和 EMA 的批准是基于其 III 期 DeFi 试验的结果，该试验达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点，与安慰剂相比，疾病进展或死亡风险显著降低 71%（HR= 0.29）。Nirogacestat 组的中位 PFS 尚未达到，而安慰剂组为 15.1 个月。根据 RECIST v1.1 标准，Nirogacestat 组的确认 ORR 为 41%，而安慰剂组为 8%；Nirogacestat 组的完全缓解率为 7%，而安慰剂组为 0%。 Nirogacestat 组的中位首次缓解时间为 5.6 个月，安慰剂组为 11.1 个月。

无论基线特征（包括性别、肿瘤位置、肿瘤灶数、治疗状态、既往治疗、突变状态和家族性腺瘤性息肉病史）如何，Nirogacestat 组的 PFS 和 ORR 均优于安慰剂组。

Nirogacestat 展现出良好的安全性和耐受性。接受 Nirogacestat 治疗的患者中最常见的不良事件（发生率> 15%）包括腹泻、卵巢 毒性、皮疹、恶心、疲乏、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

另外，值得一提的是，Nirogacestat 还入围了 2025 年度盖伦奖最佳罕见病产品奖候选名单，该奖项被誉为「医药界诺贝尔奖」。