今日，Intellia Therapeutics宣布，已启动向美国FDA滚动递交生物制品许可申请（BLA），寻求批准体内基因编辑疗法lonvo-z用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。公司预计将在2026年下半年完成BLA递交。根据新闻稿，若最终获批，lonvo-z将成为全球首款获批的体内CRISPR基因编辑疗法，标志着基因编辑技术在临床治疗领域迈出重要一步。

与此同时，Intellia Therapeutics还公布了lonvo-z在3期HAELO临床试验中的积极顶线结果。研究达到主要终点及所有关键次要终点，显示接受一次性给药后，在为期6个月的主要观察期内，多数患者实现了既无HAE发作、也无需持续治疗的状态。而此前发布的2期临床试验数据则显示，单次输注lonvo-z可使患者平均每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。

Lonvo-z是一种体内CRISPR基因编辑候选疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向血浆前激肽释放酶（KLKB1）基因，使该基因失活以永久性降低血浆中激肽释放酶活性，从而防止HAE的发作。该疗法被设计为一次性给药，并可在门诊环境中完成治疗。