4 月 7 日，CDE 官网显示，吉利德「来那帕韦钠片」和「来那帕韦钠注射液」新适应症拟纳入优先审评，适用于与安全的性行为相结合，对于感染风险较高的成人和青少年（体重至少在 35kg 以上）进行暴露前预防，以降低通过性行为感染 HIV-1的风险。其中来那帕韦钠片为来那帕韦钠注射液的注射前口服导入用药，并用于在两次来那帕韦钠注射给药之间需要时进行口服桥接。

截图来源：CDE 官网

来那帕韦钠是一款全球首创的 HIV-1 衣壳抑制剂，通过直接结合病毒衣壳蛋白 p24 亚基，在 HIV 生命周期的多个关键阶段发挥作用：其既能抑制病毒逆转录过程，又能阻碍衣壳组装与拆卸，从而阻断病毒 DNA 进入细胞核及子代病毒释放。

因为采用缓释技术，来那帕韦钠注射液制剂可从注射部位缓慢释放，并维持有效浓度达 26 周，实现每半年一次的皮下给药。

此前，来那帕韦钠已在欧盟、美国、中国等国家和地区获批，联合其他抗逆转录病毒药物，用于治疗多重耐药 HIV 感染的成人患者。2025 年 6 月，FDA 正式批准来那帕韦钠新适应症上市申请，用于体重 35kg 以上青少年与成人的 HIV 暴露前预防，成为全球首款只需一年两次注射的 HIV 预防措施，也是全球首个覆盖治疗与预防全周期的长效 HIV 药物。

彼时 FDA 的批准是基于关键 III 期临床 PURPOSE 1 和 PURPOSE 2 的积极数据。

PURPOSE 1 试验（NCT04994509）是一项 双盲、随机、III 期非劣性研究。试验共纳入 5300 余名 16-25 岁顺性别女性及青春期女孩，参与者按 2:2:1 比例分配至来那帕韦钠组（每年两次注射）、Descovy 组（每日口服恩曲他滨/丙酚替诺福韦）和 Truvada 组（每日口服恩曲他滨/替诺福韦二吡呋酯）。该试验以背景 HIV 发生率（bHIV）作为主要对照指标，以 Truvada 作为次要对照指标。

PURPOSE 1 研究结果显示：在 2134 名接受来那帕韦钠的女性中， HIV 感染病例为 0 例，实现 100% 感染风险降低。一年两次的来那帕韦钠不仅优于 bHIV（主要终点，发病率为 2.41例/100人/年），而且也优于每日一次的 Truvada（次要终点），这两个终点的 p 值均小于 0.0001。在试验中，来那帕韦钠总体耐受性良好，未发现显著或新的安全性问题。

PURPOSE 2（NCT04925752）是第二项证明一年两次注射来那帕韦钠用于 HIV 预防的关键 III 期试验。这项研究在全球 88 个地点开展，纳入 16 岁及以上顺性别男性、跨性别者及非二元性别人群，受试者按 2:1 比例随机分配至来那帕韦钠组（每年两次注射）与 Truvada 组（每日口服）。

PURPOSE 2 研究结果显示：在 2179 名使用来那帕韦钠的受试者中，99.9% 的人未发生 HIV 感染，且在预防 HIV 感染方面优于每日一次口服 Truvada 治疗组。

总体而言，两项试验数据均显示，一年两次注射来那帕韦钠显示出良好的预防 HIV 感染效果，且总体耐受性良好，未发现显著或新的安全隐患。

值得一提的是，根据吉利德此前公布的价格，用于治疗的来那帕韦钠，第一年 42250 美元（约人民币 30.3 万元），此后每年 39000 美元（约人民币 28 万元）。而作为预防用药，吉利德公司在此前接受采访时表示，来那帕韦钠在美国的定价将为每人每年 28218 美元（约人民币 20.3 万元）。