4 月 7 日，CDE 官网显示，施维雅的 Vorasidenib 片拟纳入优先审评，用于携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）或异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤成人和 12 岁及以上儿童患者的手术（包括活检、次全切除或全切除）后治疗。

截图来源：CDE 官网

Vorasidenib 是施维雅在 2020 年通过收购 Agios 公司所得的一款口服、选择性、高度脑渗透性的双重抑制剂，2024 年 8 月，该药首次获得 FDA 批准上市，成为全球首个获批上市的 IDH1/2 双靶点抑制剂，也是近 20 年来 IDH 突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域首个创新靶点药物。

FDA 的批准是基于 III 期临床试验 INDIGO（NCT04164901）的积极数据。这是一项全球、随机、双盲、III 期临床试验，旨在患有 IDH1 或 IDH2 突变的残留或复发性 2 级少突或星形胶质瘤且仅接受过手术治疗的患者中，比较 Vorasidenib 与安慰剂的疗效，主要终点是 PFS。

试验数据显示，在 PFS 方面，Vorasidenib 单药治疗组患者的中位 PFS 为 27.7 个月，而安慰剂组为 11.1 个月；在关键次要终点下次干预的时间（TTNI）方面，Vorasidenib 组患者尚未达到中位 TTNI，而安慰剂组为 17.8 个月，两者具统计学显著性差异。

此外，Vorasidenib 单药治疗的耐受性良好。 最常见（≥15%）的不良反应包括疲乏、头痛、COVID-19 感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的 3 级或 4 级实验室检查异常（>2%）包括丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转移酶升高和中性粒细胞减少。

而在国内，施维雅于 2024 年 7 月登记了一项 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 Vorasidenib 治疗携带 IDH1 或 IDH2 突变的残留或复发性 2 级胶质瘤亚洲受试者的疗效和安全性。该研究的具体结果尚未披露。