FORE Biotherapeutics近日宣布，美国FDA已授予其在研药物plixorafenib突破性疗法认定（BTD），用于治疗携带BRAF V600E突变的成人高级别胶质瘤（HGG）患者。根据新闻稿，这是针对HGG首个获此认定的靶向疗法。Plixorafenib是一种具有二聚体破坏作用机制的新型BRAF抑制剂，对BRAF变异具有高度选择性。

此次认定主要基于约25例患者的临床数据，这些患者来自已完成的1/2a期研究以及正在进行的2期FORTE篮式试验。该研究评估plixorafenib在BRAF V600E突变的中枢神经系统（CNS）肿瘤中的疗效，涵盖高级别胶质瘤、低级别胶质瘤（LGG）以及其他成人和儿童原发性脑与脊髓肿瘤。此前公布的1/2a期研究数据显示，在预先设定的亚组，即未接受过MAPK抑制剂治疗且携带BRAF V600突变的难治性原发CNS肿瘤患者中，plixorafenib的总缓解率（ORR）达到67%，并在缓解持续时间（DOR）及临床获益率（CBR）等指标上进一步支持其抗肿瘤活性。而试验最新进展显示，FORTE研究中针对BRAF V600E原发CNS肿瘤的队列已达到预设的期中分析标准。独立数据监测委员会（IDMC）在基于盲法独立中心评估（BICR）的疗效结果以及持续安全性监测的基础上，建议研究按计划继续推进。