渤健（Biogen）公司在2026年肌营养不良协会（Muscular Dystrophy Association，MDA）临床与科学大会上公布了其在研药物salanersen的1b期研究的更多结果。Salanersen是一种通过鞘内给药的在研创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药物旨在纠正SMN2基因前体mRNA的剪接过程，从而增加SMN蛋白的产生。它采用新的骨架化学结构，具有较高效力，从而有望通过每年一次给药实现较高疗效。

这项研究评估了此前已接受基因疗法但临床状态仍不理想的儿童患者在使用salanersen后的疗效与安全性。结果显示，salanersen总体耐受性良好。受试者在开始使用salanersen后神经退行性进程减缓，并出现功能改善，包括达到新的世界卫生组织（World Health Organization，WHO）运动里程碑。本次公布的新结果包含所有受试者至少一年的随访数据。在本次分析中，共纳入24名受试者，所有受试者均至少接受过2剂salanersen（40 mg或80 mg）。

在接受40 mg和80 mg salanersen治疗且基线神经丝轻链（NfL）水平升高（NfL是持续神经退行性变的生物标志物）的受试者中，在治疗6个月时观察到NfL水平显著下降（75%），并在整个随访期间持续保持下降。接受salanersen治疗的24名受试者均在至少一个终点指标上较基线有所改善。值得注意的是，24名受试者中有12人获得至少一个新的WHO运动里程碑，且所有受试者均保持了基线时记录的运动里程碑。在正在进行的1期研究中，40 mg和80 mg剂量的salanersen总体耐受性良好，大多数不良事件（AEs）为轻度至中度。截至本次分析，40 mg剂量组最常见的不良事件为上呼吸道感染和呕吐，80 mg剂量组最常见的不良事件为发热和上呼吸道感染。

目前，salanersen正在开展三项全球3期临床研究，旨在评估每年一次给药80 mg在广泛SMA患者人群中的安全性与疗效。渤健已从Ionis Pharmaceuticals获得salanersen的全球开发、生产和商业化授权。该药物最初由Ionis Pharmaceuticals发现。