3月11日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全（ACH）适应症获得美国FDA授予的罕见儿科疾病（RPD）资格认定。

ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。

ABSK061是和誉医药自主研发的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，通过降低对FGFR1的抑制以及保持对FGFR2/3的高活性，该产品作为第二代FGFR抑制剂有望在临床上取得更好的安全窗及疗效。临床前研究中已显示出该产品显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，尤其是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，在儿童及青少年ACH患者的治疗中具备良好潜力。目前ABSK061正在开展针对3-12岁ACH儿童患者的2期临床研究。