3月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日公示显示，和黄医药申报的HMPL-523乙酸盐片拟纳入突破性治疗品种，适应症为成人原发性或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。公开资料显示，索乐匹尼布（HMPL-523）是一款新型脾酪氨酸激酶 (Syk) 抑制剂。今年1月，和黄医药宣布该产品用于治疗wAIHA成人患者的ESLIM-02研究的3期注册阶段已达到第5至24周治疗期间持久血红蛋白 (Hb) 应答这一主要终点。

自身免疫性溶血性贫血 (AIHA) 是一种自身免疫性疾病，是由于产生抗自身红细胞的抗体，而导致红细胞的破坏所造成的疾病。自身免疫性溶血性贫血中温抗体型是最常见的类型，占所有成人自身免疫性溶血性贫血病例的75-80%。这是一种高度异质性且常呈慢性复发性疾病。患者常出现疲劳等症状，严重影响生活质量。若病情未得到有效控制，在严重个案中甚至可能危及生命。

索乐匹尼布是一种新型、研究性的选择性口服小分子Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。携带免疫球蛋白Fc-gamma受体 (FcγR) 的巨噬细胞加速清除被抗体包裹的红细胞被认为是温抗体型自身免疫性溶血性贫血的致病机制。被激活的Syk会介导吞噬细胞中活化的Fc受体的下游信号传导，导致对红细胞的吞噬作用。此外，活化的Syk通过B细胞受体介导B淋巴细胞的激活并分化为能分泌抗体的浆细胞。抑制Syk可通过抑制吞噬作用和减少抗体产生，为温抗体型自身免疫性溶血性贫血的治疗带来潜在帮助。

ESLIM-02研究是一项在既往接受过至少一种标准治疗后复发或难治性的原发或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的中国2/3期临床试验。该研究2期阶段的结果已于2025年1月于《柳叶刀·血液病学》 (The Lancet Haematology) 发表，与安慰剂相比，索乐匹尼布展示出令人鼓舞的血红蛋白获益，前8周的整体应答率为43.8%对比0%，24周索乐匹尼布治疗期间 (包括从安慰剂交叉的患者) 的整体应答率为66.7%，且安全性良好。

ESLIM‑02研究的完整数据将提交于近期的学术会议上发表。和黄医药此前新闻稿表示，该公司计划于2026年上半年向中国国家药品监督管理局 (NMPA) 提交索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的新药上市申请。

除了温抗体型自身免疫性溶血性贫血以外，索乐匹尼布治疗免疫性血小板减少症的研究亦正在进行中。索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的ESLIM-01中国3期研究的积极结果已于《柳叶刀·血液病学》发表。