Stoke Therapeutics近日宣布，其与渤健（Biogen）共同开发的在研反义寡核苷酸（ASO）药物zorevunersen的研究数据已发表于《新英格兰医学杂志》。该论文汇总了两项已完成的1/2a期临床试验以及正在进行的开放标签延长期研究（OLE）的结果。研究显示，zorevunersen在Dravet综合征患者中首次展现出潜在的疾病修饰作用。数据显示，在标准抗癫痫药物（ASM）治疗基础上联合使用zorevunersen治疗的患者，其癫痫发作频率显著且持续下降，同时在认知和行为等多个评估指标上也出现改善。这些疗效最早在1/2a期治疗阶段显现，并在随后长达三年的延长期研究中持续保持。相关结果也为目前正在开展的全球3期EMPEROR研究提供了支持。

Dravet综合征是一种严重的发育性和癫痫性脑病（DEE），患者通常会出现频繁且严重的癫痫发作，并在大约两岁时出现神经发育停滞。Zorevunersen旨在通过增强SCN1A基因非突变（野生型）拷贝的功能，提升脑细胞中NaV1.1蛋白的表达，从而治疗Dravet综合征的根本病因。Zorevunersen已获得了美国FDA授予的突破性疗法认定、罕见儿科疾病认定，以及FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格。Stoke公司拥有该药在美国、加拿大和墨西哥的独家权益，渤健则拥有其余国家和地区的商业化权利。