Hemab Therapeutics今日宣布，美国FDA已授予其在研药物sutacimig突破性疗法认定（BTD），用于预防Glanzmann血小板无力症（GT）患者的出血发作。GT是一种严重的出血性疾病，患者可出现反复且难以控制的出血事件，在部分情况下甚至可能危及生命。此次突破性疗法认定基于一系列临床研究数据，其中包括Hemab正在开展的sutacimig（HMB-001-CL101）1/2期临床试验中已完成的多次递增剂量研究。数据显示，该疗法能够持续且具有临床意义地减少出血事件的发生，包括需要高强度治疗干预的严重出血事件，例如需使用重组凝血因子VIIa、血小板输注、血浆或冷沉淀治疗，或需要进行医疗操作干预的严重出血事件。

Sutacimig是一种通过皮下注射给药的潜在“first-in-class”双特异性抗体，其设计机制为一端抗体臂结合并稳定体内内源性凝血因子VIIa，另一端则与活化血小板表面的TLT-1结合。通过这一作用机制，sutacimig可促进体内内源性凝血因子VIIa的积累，并将其直接招募至活化血小板表面，从而促进血栓形成并增强止血作用。除突破性疗法认定外，sutacimig此前还已获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格。