安进（Amgen）今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准抗体Uplizna（inebilizumab）作为标准治疗基础上的附加疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）患者。Uplizna是一种CD19靶向人源化单克隆抗体，能够针对性且持续性地清除与疾病相关的关键细胞（产生自身抗体的CD19阳性B细胞，包括浆母细胞及部分浆细胞）。此次批准使得gMG患者在接受两剂Uplizna初始剂量治疗后，能够通过每年两次Uplizna的给药频率，有望达到长期疾病控制。

本次批准主要基于MINT研究数据支持。在研究中，基线使用类固醇的患者自第4周开始减量，并在第24周将泼尼松减至每日5 mg；到第26周，分别有87.4%的Uplizna组患者和84.6%的安慰剂组患者将类固醇剂量降至每日5 mg及以下。在第26周，Uplizna组患者在重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分上较安慰剂显示1.9分的改善差异（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。