2 月 12 日，CDE 官网显示，恒瑞 1 类新药 SHR-1918 注射液上市申请获受理，用于治疗成人和 12 岁及以上的未成年人纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者。此前该药已被 CDE 正式纳入优先审评程序。

截图来源：CDE 官网

HoFH 是一种罕见且危及生命的遗传性疾病。患者自出生起 LDL-C 水平即极度升高，且其低密度脂蛋白受体（LDLR）功能通常缺失或严重受损。由于传统降脂药（如他汀类药物）和近年兴起的前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）抑制剂的疗效均依赖于 LDLR 功能，这些药物对 HoFH 患者效果有限。

SHR-1918 是恒瑞医药自主研发的、以 ANGPTL3 为靶点的新型降脂创新药，通过抑制 ANGPTL3 的活性同时，显著降低 LDL-C 及 TG，有望成为难治的 HoFH 及混合型高脂血症等多种血脂异常疾病的治疗新手段。

2026 年 1 月，恒瑞宣布 SHR-1918 用于 HoFH 的 II 期研究发表于国际权威心血管期刊 JAMA Cardiology。

该 II 期研究采用单臂、开放标签设计，共纳入 26 例接受稳定背景降脂治疗仍控制不佳的成人 HoFH 受试者。受试者接受 SHR-1918 600mg Q4W 皮下注射，持续 12 周，随后进入 8 周随访期。研究期间的背景降脂治疗保持不变。研究的主要终点是治疗 12 周血清 LDL-C 水平较基线的百分比变化。

结果显示，治疗 12 周后，LDL-C 水平较基线平均降低 59.09%（约 6.60 mmol/L），TG 水平较基线平均降低 48.91%。此外，non-HDL-C、ApoB、Lp(a)、TC 及 HDL-C 分别较基线平均降低 57.74%、45.28%、23.53%、55.68% 及 22.12%（所有 p<0.001）。

不同基因型的 LDL-C 水平均显著降低，第 12 周时复合杂合子、纯合子以及双杂合子的 LDL-C 水平较基线分别平均降低 56.40%、61.32% 及 72.21%。

另外，15.4% 的受试者实现了 LDL-C 达标。值得注意的是，84.6% 的受试者 LDL-C 降低≥50%。

总体而言，该 II 期研究显示，每 4 周一次皮下注射 600mg SHR-1918 可为 HoFH 受试者带来显著且持续的 LDL-C 降低，并具有良好的安全性及耐受性，有望为 HoFH 患者提供一种高效、便捷的新型治疗选择。

Insight 数据库显示，恒瑞在血脂异常领域的创新药也有不少布局，药物类型包括单抗、小分子、siRNA。SHR-1918 是恒瑞继 PCSK9 抑制剂瑞卡西单抗获批上市之后在降脂领域进展进展最快的创新药。

从 ANGPTL3 靶点开发进度来看，SHR-1918 也只仅次于已获批上市的依维苏单抗（再生元），研发进度处于国际领先地位。